국내외 최신 치료제 정보를 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요?
지나간 소식을 더 편하게 보실 수 있도록, 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해 드리려고 해요.

원발성 폐동맥고혈압은 심장에서 폐로 혈액을 공급하는 폐동맥의 혈압이 높아지는 질환이에요.
원발성Primary이란 다른 질환에 동반되거나 합병증으로 생긴 질환이 아니라 그 자체로 발생했다는 의미를 가져요. 대부분 원인이 불분명한 경우가 많지만 연구 결과 국내 환자의 약 22%에게서 BMPR2 유전자 돌연변이가 발견되었어요. 심장질환을 동반하는 경우가 많으며 호흡 곤란, 부종, 흉통 등의 증상이 나타나요. 

폐동맥고혈압을 완치할 수 있는 방법은 아직 없지만 조기 진단과 환자 맞춤형 관리가 중요해요. 현재 전 세계적으로 10여 개의 치료제가 시판되고 있으며, 혈관을 확장하여 폐동맥의 압력을 낮추는 원리를 이용해요. 

전 세계적으로 원발성 폐동맥고혈압 치료제 개발을 위해 어떤 연구가 진행되고 있을까요?
11월 한 달 동안 레어노트 팀이 모은 원발성 폐동맥고혈압 소식을 확인해 보세요!

한눈에 보는 11월 뉴스
1. 삼중 병용 요법 연구 결과
2. 실데나필-보센탄 병용 연구 결과
3. 소타터셉트 사용 시 예측 생존 기간 
4. 자이메디, 임상 1상 시작
5. 종근당의 HDAC 억제제
6. 세랄루티닙, 임상 3상 시작 예정
7. TNX-103, 임상 3상 시작 예정

미국 연구진, 삼중 병용 요법의 효과 연구(11/14)

치료제 세 가지를 동시에 사용하는 '삼중 병용 요법'이 폐동맥고혈압 환자의 폐와 심장 기능을 개선시킨다는 데이터가 발표되었어요.

평균 68주 동안 추적 관찰한 결과 운동 능력, 심폐 기능 등 다양한 평가 지표가 유의미하게 개선되었어요. 또한 관찰 시작 시점에는 참여자 약 3분의 1이 고위험군으로 평가되었으나, 삼중 병용 요법 이후에는 고위험군으로 분류되는 참여자가 없었어요. 내약성은 대체로 양호했으나, 소화기계 부작용이 관찰되었어요.

다만, 성별과 인종에 따라 치료 효과에는 다소 차이가 있었기 때문에 추가 연구 및 장기 모니터링이 필요해요.

미국 연구진, 실데나필-보센탄 병용 효과 연구(11/15)

소아 폐동맥고혈압 환자의 치료법은 성인 환자에 비해 아직 많이 연구되지 않은 상황인데요. 미국 연구진이 소아 환자를 대상으로 단일 약물 요법과 병용 약물 요법을 비교할 예정이에요.

연구 대상 약물은 혈관을 확장시켜 폐동맥 압력을 개선하는 실데나필과 혈관을 수축시키는 물질을 억제하여 혈압을 낮추는 보센탄인데요. 두 약물을 함께 사용할 때의 효과를 비교하겠다고 해요.

소아 폐동맥고혈압과 성인 폐동맥고혈압
성인 폐동맥고혈압 환자는 대부분 원인이 명확하지 않은 반면, 소아 폐동맥고혈압 환자는 선천적 심장 이상으로 폐동맥고혈압이 발생하는 경우가 많아요. 따라서 조기 진단이 중요한데, 아직 소아 기준의 진단 기준이 없다는 문제점이 있어요. 현재 시판 중인 약물도 대부분 성인 환자를 기준으로 개발되어 소아 환자는 사용이 제한되는 경우가 많아요.

MSD, 소타터셉트 사용 시 예측 생존 기간 연구(11/17)

MSD의 소타터셉트가 현재 표준 치료법보다 생존 기간을 약 3배 연장시킬 수 있다는 예측이 발표되었어요.

소타터셉트는 혈관을 좁아지게 하는 세포의 비정상적인 성장을 줄이도록 설계되어, 증상 완화에 초점을 맞추었던 기존의 치료제와 달리 질환의 근본 원인을 해결하려는 치료제예요.

계산 모델로 생존 기간을 예측한 결과, 표준 치료만 했을 때의 생존 기간은 5.1년이었으나 소타터셉트를 추가했을 때의 생존 기간은 16.5년이었다고 해요.

이 연구는 임상 3상 데이터를 기반으로 하기는 했으나, 실제 환자들의 임상 경과를 추적한 것이 아니라 데이터를 단기간에 시뮬레이션한 결과이기 때문에 추가 연구가 필요해요.

자이메디, 미국 국립보건원과 임상 1상 진행(11/20)

국내 바이오기업 자이메디가 미국 국립보건원과 연구 협약을 맺고 10월부터 신약 후보 물질인 ZMA001을 개발 중이에요.

자이메디는 ARS 효소를 타겟으로 한 신약 개발에 주력 중인데요. ARS 효소는 인체의 단백질 합성에 관여하며 혈관 신생을 억제하고 면역력을 높이는 등의 다양한 효과가 있다고 해요.

ZMA001은 우선 미국에서 건강한 사람 32명을 대상으로 임상 1상을 진행할 계획이에요.

종근당의 HDAC 억제제, 다양한 질환에서 잠재력 보여(11/22)

종근당과 노바티스가 HDAC 억제제 CKD-510의 기술 수출 계약을 체결했어요. HDAC 억제제는 DNA와 단백질의 후천적 조절에 관여하는 효소로, 혈액암 치료에 널리 쓰여요.

최근 전임상에서 치매, 심장병, 고혈압 등 다양한 질환에도 효과가 있음이 확인됨에 따라, 종근당은 대상 질환을 확대해 나갈 예정이에요.

고사머 바이오, 세랄루티닙 임상 3상 시작 예정(11/24)

고사머 바이오의 흡입용 치료제 세랄루티닙 글로벌 임상 3상이 곧 시작돼요.

세랄루티닙은 폐로 직접 흡입되며, 폐동맥을 좁히는 비정상적인 세포의 성장에 관여하는 단백질의 활동을 차단하는 치료제예요.

전임상에서 효과가 입증된 바 있으며, 임상 2상에서도 폐혈관저항(PVR)*이 14.3% 감소하고 폐동맥을 통한 혈류량이 증가하는 효과가 확인되었어요.

고사머 바이오는 4분기 안에 임상 3상 첫 환자 투여를 시작할 예정이에요.

폐혈관저항Pulmonary Vascular Resistance
폐동맥과 폐모세혈관 사이의 압력 차이를 폐혈류량으로 나눈 수치로, 폐혈관에서 혈류에 대한 저항을 나타내는 지표예요. 폐혈관저항이 높을수록 폐동맥의 압력이 높아져 심장 기능이 저하돼요.

테낙스 테라퓨틱스, TNX-103 임상 3상 시작 예정(11/28)

테낙스 테라퓨틱스가 박출률*이 보존된 심부전을 동반한 폐동맥 고혈압(PH-HFpEF) 환자를 대상으로 곧 TNX-103 임상 3상을 시작해요.

TNX-103은 레보시멘단의 경구 제제로, 레보신멘단은 '칼륨 ATP 채널'이라고 불리는 단백질을 포함하여 다양한 경로로 체내 혈류를 정상화하는 역할을 해요.

테낙스 테라퓨틱스는 경구 제제 외에도 레포시멘단의 정맥 주사, 피하 주사 제제도 개발하고 있으며, 임상 2상에서 정맥 주사의 내약성과 운동 능력 향상 효과가 검증되었어요.

박출률Ejection Fraction
심장이 수축할 때마다 배출되는 혈액의 비율을 뜻해요. 심장 기능을 확인하는 지표가 될 수 있어요.

 

11월 소식은 여기까지입니다. 12월에 새롭게 발표되는 소식도 정리해서 전해드릴게요.
레어노트 팀은 여러분과 함께하는 모든 순간을 소중히 여기고 있어요. 저희가 전해 드리는 소식이 원발성 폐동맥고혈압 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.

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