줄기세포Stem cell는 다양한 종류의 세포로 분화할 수 있는 능력을 갖춘 세포로, 손상되거나 사멸된 세포를 대체합니다. 예를 들어, 망막색소변성증 환자는 건강한 망막세포로 분화한 줄기세포 치료제 통해 망막 기능의 회복을 기대할 수 있습니다. 또한, 줄기세포 치료제는 여러 신경 조직의 성장을 촉진하는 신경 영양 인자Neurotrophic factor를 지속해서 생성합니다. 이는 광수용체의 손상을 막을 뿐만 아니라 남은 광수용체의 기능도 강화하는 것으로 알려집니다.
최근 망막색소변성증 줄기세포 치료제의 긍정적인 임상 시험 결과가 잇달아 발표됨에 따라 이들의 실제 효능과 상용화 시점에 대한 궁금증이 더해지고 있습니다.
FAQFrequently Asked Questions(자주 하는 질문)를 바탕으로 망막색소변성증의 줄기세포 치료제에 대해 자세히 살펴보겠습니다.
Q1. 현재 임상 시험이 진행되고 있는 치료제는 무엇인가요?
망막색소변성증 줄기세포 치료제 중 현재 임상 시험이 진행되고 있으며, 가장 앞선 개발 단계에 있는 것은 제이사이트jCyte사의 jCell과 리뉴런Reneuron사의 hRPCs 두 가지입니다.
Q2. jCell의 임상 시험 현황은 어떤가요?
jCell은 망막색소변성증 환자 74명을 대상으로 한 임상 2b상 시험을 마쳤습니다. 그 결과, 12개월 뒤 ETDRS 시력표*로 측정한 최대 교정시력이 평균 7.43글자 개선되는 효과가 나타났습니다.
* ETDRS 시력표: 미국 당뇨망막병증 조기치료 연구(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study)에서 고안한 시력표를 의미합니다.
특히 참여 당시 비교적 안정적인 시력을 갖고 있었던 환자 37명 중 고용량의 jCell을 투여받은 11명은 최대 교정시력이 약 16.27글자 개선되는 효과가 나타났으며, 이는 망막 상태에 따라 치료제의 반응률이 다르다는 사실을 의미합니다. 따라서 줄기세포 치료제가 시판되기까지 시력을 보존하는 것이 관건이라 할 수 있습니다.
Q3. hRPCs의 임상 시험 현황은 어떤가요?
hRPCs는 망막색소변성증 환자를 대상으로 한 임상 2a상 시험이 진행되었으며, 12개월 뒤 ETDRS 시력표로 측정한 일부 환자의 최대 교정시력이 약 14.3글자 개선되는 효과가 나타났습니다.
그러나 jCell과 hRPCs는 임상 시험의 결과를 도출하는 데 포함된 환자 수가 다르기 때문에 두 치료제를 동일 선상에 놓고 비교하기에는 다소 무리가 있습니다.
현재 리뉴런사는 hRPCs의 효능에 대한 더 많은 데이터를 확보하기 위해 임상 2a상 시험의 확대 연구를 진행하고 있습니다. 다양한 환자에 대한 연구가 이뤄진 뒤에야 유의미한 비교가 가능할 것으로 보입니다.
Q4. 시력 개선 효과는 어느 정도인가요?
jCell과 hRPCs 모두 이미 저하된 시력을 정상 시력으로 되돌릴 순 없지만, 더 이상의 시력 악화를 방지하고 평균 3~5년, 최대 10년 전의 시력으로 회복시킬 수 있으리라는 기대를 받고 있습니다.
Q5. 유전자 변이와 상관없이 누구나 치료받을 수 있나요?
네, 줄기세포 치료제는 유전자에 대한 치료제가 아니기 때문에 환자의 유전자 변이와 무관하게 효과가 있다고 알려집니다. 그러나 망막색소변성증과 관련된 유전자 변이는 80종류 이상이며, 각 유전자가 세포에 미치는 영향 또한 다양합니다. 이에 따라 유전자 변이마다 치료제의 효능도 조금씩 다를 것으로 추정됩니다. 현재까지 정확히 연구된 바는 없으며, 줄기세포 치료제가 시판된 후 어느 정도 데이터가 쌓였을 때 그 상관관계가 밝혀질 것으로 보입니다.
Q6. 언제 상용화되나요?
신약의 상용화 시점을 정확히 예측하는 것은 매우 어렵습니다. 제약사의 사정이나 코로나와 같은 예기치 못한 변수로 임상 시험이 지연될 수 있기 때문입니다. 또한, 나라마다 승인되는 시점이 달라 국내 도입 후 환자가 치료를 받기까지의 시차도 감안해야 합니다.
다만 제이사이트사는 jCell의 임상 3상 시험을 2021년 안에 시작하는 것을 목표로 합니다. 보통 임상 3상 시험은 시작되는 시점부터 결과 발표, 이후 미국 FDA의 승인을 받기까지 약 3~5년 정도가 소요됩니다. 더불어 2020년 5월 일본 산텐Santen사가 제이사이트사로부터 jCell의 아시아 판권을 가져옴에 따라, 임상 3상 시험의 결과가 긍정적이라면 국내 도입이 앞당겨질 것으로 기대됩니다.
참고 문헌
