국내와 해외의 사르코이드증 치료제 연구 소식을 매주 전달해 드리는 의학 소식, 잘 보고 계신가요?
지나간 소식을 더 편하게 확인하실 수 있도록, 그동안 발행된 의학 소식을 주기적으로 정리해서 전해드리려고 해요.
2023년 4분기에 발표된 반가운 소식을 한눈에 확인해 보세요!
*이 소식은 사르코이드증, 사르코이드근염, 사르코이드심근염, 사르코이드관절병증 환자에게 발행되는 소식이에요.
- 4분기 소식 한눈에 보기
- 1. 일본 연구진, 심장 사르코이드증 환자의 예후 연구
2. 젠트리아의 XTMAB-16, 첫 번째 환자 등록 완료
3. 일본 연구진, 사르코이드증 관여 유전자 발견
4. 해외 연구진, 육아종 분포 및 예후 진단 표지 연구
5. 미국 연구진, 악타젤과 스테로이드 치료 비교 연구
일본 연구진, 심장 사르코이드증 환자의 예후 연구(11/8)
일본 연구진이 심장에만 질환이 발생하는 고립성 심장 사르코이드증 환자와 전신성 심장 사르코이드증 환자를 비교 연구했어요.
고립성 환자는 전신성 환자에 비해 심장 기능이 좋지 않을 확률이 높아 예후도 대체로 좋지 않은 편이에요. 하지만 진단 시기를 앞당겨 위험 요인을 잘 관리하면 예후 관리도 가능하다고 해요.
심장에 생기는 사르코이드증은 무증상인 경우가 많아 진단이 어려운데요. 좌심실 박출률(LVEF)*이 낮거나 심장 질환 이력이 있으면 심장 사르코이드증을 염두에 두고 확인해 보는 것이 좋아요. 진단 후에는 스테로이드를 포함한 면역 억제 요법으로 치료받을 수 있어요.
- 좌심실 박출률Left Ventricular Ejection Fraction
- 좌심실에 들어온 혈류량 대비 대동맥으로 빠져나간 혈류량의 비율을 의미해요. 좌심실의 수축 기능을 평가하는 수치로, 40% 미만일 경우 심부전으로 분류해요.
어타이어 파마, 에프조피티모드 임상 3상 참여자 모집 중(11/15)
어타이어 파마의 폐 사르코이드증 치료제 에프조피티모드 임상 3상이 내년 상반기에 참여자 모집을 완료할 예정이에요.
에프조피티모드는 육아종의 형성과 염증에 관여하는 단백질의 활동을 선택적으로 조절하여, 면역 반응을 완전히 억제하지 않고도 염증을 줄이는 치료제예요.
임상 1b/2a상에서 증상 완화, 폐 기능 개선, 면역 억제제 용량 감소 등의 효과가 나타났으며 투여량이 많은 환자일수록 효과가 더 좋았어요.
임상 3상 참여자들은 에프조피티모드 3mg 또는 5mg을 1년간 월 1회 투여받을 예정이며, 임상시험 완료 시점은 2025년이에요.
젠트리아의 XTMAB-16, 첫 번째 환자 등록 완료(11/15)
젠트리아의 XTMAB-16이 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정되었어요.
XTMAB-16은 종양괴사인자 알파(TNF-α)*를 억제하여 염증이 일어나는 경로를 차단하고 육아종 형성을 지연시키며, 폐 사르코이드증 치료에 효과적일 것으로 기대되고 있어요.
2022년에 건강한 참여자를 대상으로 한 임상 1상이 완료되었고, 현재 첫번째 환자가 등록을 완료한 상황이에요.
- 종양괴사인자알파Tumor Necrosis Factor Alpha
- 세포의 염증과 면역 세포의 발현을 조절하는 단백질이에요. 과다할 경우 만성 염증을 유발하여 각종 자가면역질환의 원인이 될 수 있어요.
- FDA 희귀의약품으로 지정되면 무엇이 좋나요?
- 연구 및 개발 비용에 대한 보조금이 제공되며, 세금 감면 혜택도 받을 수 있어요. 또한 시판 후 7년 동안 다른 기업이 동일한 의약품을 출시할 수 없기 때문에 수익을 독점할 수 있어요.
일본 연구진, 사르코이드증 관여 유전자 발견(12/5)
일본 연구진이 육아종 형성에 관여하는 요소를 발견했어요.
동물 실험에서 특정 대사 기능을 차단하자 육아종이 사라지는 것을 확인했으며, 환자의 피부 표본을 분석하여 이 과정에 FBP1이라는 유전자가 크게 관여한다는 점도 알아냈어요.
연구진은 이 결과를 토대로 제약 회사와 협력하여 새로운 치료제를 개발할 계획이에요.
해외 연구진, 육아종 분포 및 예후 진단 표지 연구(12/6)
혈중 앤지오텐신 전환효소(ACE)*와 IL-2R* 수치가 새로 진단받은 환자의 육아종이 여러 장기에 분포해 있는지 판별할 수 있는 지표가 될 수 있다고 해요.
육아종이 여러 장기에 발생할수록 ACE와 IL-2R의 수치가 높아지는데, 치료에 반응을 보인 환자들은 두 물질의 수치가 유의미하게 낮아졌어요.
ACE와 IL-2R 수치가 환자의 초기 상태를 진단하고 예후를 추적하기에 유용할 것으로 보여요.
- 앤지오텐신 전환효소ACE;Angiotensin-converting enzyme
- 염증 반응을 일으킬 수 있는 물질을 대사시켜 염증 반응에 관여하는 효소예요.
- IL-2RInterleukin 2 Receptor
- 특정 면역세포의 표면에 발현되어, 염증성 단백질인 IL-2와 결합하고 염증 반응을 촉진해요.
미국 연구진, 악타젤과 스테로이드 치료 비교 연구(12/13)
악타젤(Acthar Gel) 치료가 기존의 스테로이드 치료보다 비용 효과적이라는 분석 결과가 나왔어요.
악타젤은 활동성 폐 사르코이드증 환자를 대상으로 미국에서 승인된 치료제로, 스테로이드와 효과는 같고 부작용은 적어요. 임상적 효과, 부작용, 장애 및 간병과 관련한 의료 비용 등을 종합적으로 고려했을 때, 악타젤은 스테로이드 치료보다 초기 비용은 높으나 장기적으로는 더 효과적이라고 해요.
다만 임상 시험 데이터나 문헌 연구는 실제와 차이가 있을 수 있으므로, 장기적인 효과에 대한 추가 연구가 필요해요.
2023년 4분기에 발표된 소식은 여기까지입니다.
2024년 새해가 밝았어요. 레어노트는 2024년에도 여러분의 치료 여정에 함께하겠습니다. 저희가 전해 드리는 소식이 사르코이드증 치료 여정에 희망과 도움을 드릴 수 있기를 바랍니다.
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