[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 첫 경구용 치료제를 허가했다.스위스 제약사 노바티스는 FDA가 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 최초의 경구용 단독요법으로 파발타(Fabhalta, 성분명 입타코판)를 승인했다고 6일(현지시각) 발표했다.발작성 야간 혈색소뇨증 환자는 보체계에 의해 적혈구가 조기에 파괴되기 쉬워지는 후천성 돌연변이를 갖고 있다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 용혈, 골수 부전, 혈전증 등이 다양한 조합과 중증도로 나타나는 것이 특징이다.현재 발작성...
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