희귀질환 '발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)'에 새로운 치료 옵션이 국내 등장했다. 식품의약품안전처는 발작성 야간 혈색소뇨증 신약 ‘엠파벨리(성분명 페그세타코플란)’를 29일 허가했다고 30일 밝혔다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 민감해 혈관 내외에서 용혈을 유발하는 희귀질환이다. 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타나며 피로감, 만성 용혈로 인한 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전 등의 증...
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