[의약뉴스] 미국 생명공학기업 블루버드 바이오가 미국에서 희귀 뇌질환 환자 치료를 위해 단 1회 투여하는 유전자 치료제 스카이소나(Skysona, 성분명 엘리발도진 오토템셀)를 신속 승인받았다.블루버드 바이오는 미국 식품의약국(FDA)이 이전에 엘리셀(eli-cel)이라고 불린 스카이소나를 초기 활동성 대뇌 부신백질이영양증(CALD)이 있는 4~17세 남성 아동 환자에서 신경 기능장애 진행을 늦추기 위한 치료제로 신속 승인했다고 16일(현지시각) 발표했다.또한 이와 동시에 블루버드 바이오는 엘리셀 임상 개발 프로그램에 대한 임상 보...
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