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“주사 한방에 5억여원” … 10대 초고가약 대부분은 희귀질환

만 달러(약 5억8000만원)에 달해 현재 미국에서 가장 비싼 유전자치료제로 꼽혔다14일 한국바이오협회에 따르면 미국 제약전문지 피어스 파마는 최근 ‘2025년 미국에서 가장 비싼 유전자치료제 10개’를 발표했다고 전했다. 이번 집계는 지난 8월 11일 기준 미국 시장 판매 가격을 토대로 산정됐다.주목할만한 것은 이번 집계에서 상위 10개 유전자치료제 가운데 혈액질환과 희귀 유전성 신경ㆍ근육질환이 전체의 80%를 차지했다는 점이다. 고가 유전자치료제 시장이 환
메디소비자뉴스
2025. 9. 6.조회 119

결절성 경화증 복합체(TSC)와 관련된 합병증 및 치료법

결절성 경화증 복합체(TSC)는 TSC1 또는 TSC2 종양 억제 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 상염색체 우성 질환입니다. TSC와 관련된 양성 종양인 과오종은 체세포 돌연변이, 주로 이형접합성 상실(LOH)에 의해 발생하며, mTOR 억제제로 치료됩니다. 반측비대는 TSC의 드문 합병증으로, 종양은 아니지만 영향을 받은 사지의 진행성 과성장은 미용 및 기능적 문제를 일으킬 수 있습니다.
Frontiers
2024. 6. 29.조회 25
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