희귀질환 치료제 개발을 돕는 국가별 제도판될 수 있었던 대표적인 희귀질환 치료제가 바로 GC녹십자사의 ‘헌터라제Hunterase’예요. 헌터라제는 헌터 증후군의 효소대체요법 치료제로, 임상 2상 시험 이후 3상 조건부 허가를 받았어요. 보통의 치료제라면 임상 3상 2024. 4. 17.조회 766
주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 2월 셋째 주녹십자, 한미약품 등과 공동 개발 중인 리소좀 축적질환 치료제 현황 발표(2/15) GC녹십자가 5세 이상 헌터 증후군 환자를 대상으로 헌터라제 임상 3상 시험을 진행했는데요. 52주 동안 주 1회 헌터라제를 투여한 결과, 운2024. 2. 16.조회 278
주간 의학 소식 이모저모 | 2024년 1월 첫째 주데요. 국내 제약바이오 기업들이 올해에도 활발한 신약 개발을 진행할 것으로 보여요. 희귀질환 치료제의 경우 헌터 증후군 치료제 개발사인 GC녹십자가 제 2, 제3의 헌터라제 개발을 위해 시장을 공략하고 있으며, 선천성 면역결핍2024. 1. 5.조회 629
뮤코다당증 1형 전 세계 임상시험 현황, 6형 환자의 관절 및 골격계 질환에 대한 아달리무맙의 효과를 평가해요. 대상: 뮤코다당증 1형, 2형(헌터 증후군), 6형(마로토-라미 증후군) 성분명: 아달리무맙Adalimumab 책임 기관: 하버-UCLA 메디컬 센#치료와 관리2023. 12. 8.조회 347
헌터 증후군 치료효소대체요법 헌터 증후군의 효소대체요법 치료제는 헌터 증후군 환자에게 결핍된 이두로네이트-2-술파타아제IDS; Iduronate-2#치료와 관리2021. 11. 21.조회 334
리소좀 축적질환 환자는 자녀 계획을 어떻게 해야 하나요?확률은 달라집니다. 리소좀 축적질환은 대부분 상염색체 열성으로 유전됩니다. 그러지 않는 질환은 파브리병과 헌터 증후군 등이 있습니다. 상염색체 열성 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적질환은 딸과 아들에게서 발병할 확률이 #유전자2021. 11. 18.조회 630
헌터 증후군 환자 커뮤니티나와 같은 질환의 사람을 만나 정보를 나누고 이야기하면 큰 힘을 얻을 수 있습니다. 현재 국내외에는 어떤 헌터 증후군 환자 커뮤니티가 있는지, 또 구체적으로 어떤 도움을 받을 수 있는지 살펴보겠습니다. [국내] 한국 뮤코다당#환자 지원2021. 11. 17.조회 114
효소대체요법 자주 하는 질문 (1) 치료 빈도, 투여 기간, 병원료제는 정맥 주사로 투여하므로 병원에 방문해야 합니다. 내원해야 하는 간격은 질환마다 다릅니다. 예를 들어 헌터 증후군 치료제인 헌터라제Hunterase와 엘라프라제Elaprase, 모르키오 증후군 치료제인 비미짐Vimizim#치료와 관리2021. 10. 19.조회 548
효소대체요법의 효소는 어디에서 유래하나요?HT1080를 활용한 것은 고셔병 치료제인 비프리브Vpriv, 파브리병 치료제인 레프라갈Replagal, 헌터 증후군 치료제인 엘라프라제Elaprase입니다. 한편, 식물 세포에서 유래한 세포주를 활용한 치료제로는 고셔병 치#치료와 관리2021. 6. 17.조회 676
