레베르 선천성 흑암시유전성망막질환, 초기엔 유전자치료…후기엔 세포치료 더해 해결 가능최근까지 유전성망막질환에서 망막 '주변부' 문제는 수술로 치료가 가능했지만, 망막 '중심부' 문제는 치료가 불가했다. 하지만 망막 중심부에 있는 세포가 손상된 유전성망막질환도 최근 새로운 치료법이 제시되고 있다.바로코리아헬스로그2025. 4. 2.조회 25
망막색소변성증J&J, 희귀 안질환 유전자 치료제 3상 실패[의약뉴스] 존슨앤즈존슨이 희귀 안질환에 대한 유전자 치료제 후보물질의 임상 3상 시험에서 실패했다.존슨앤드존슨은 웹사이트를 통해 RPGR(망막색소변성 GTPase 조절인자) 유전자 변이로 인한 X연관 망막색소변성증의약뉴스2025. 5. 7.조회 186
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멘케스병FDA, 희귀질환 멘케스병 치료제 우선 심사[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 멘케스병에 대한 치료제 신약 후보물질을 우선 심사 대상으로 지정했다.인도 제약사 자이더스 라이프사이언스의 미국 자회사 센티넬 테라퓨틱스는 FDA가 멘케스병 치료의약뉴스2025. 1. 26.조회 4
