미국 Nacuity 제약사가 망막색소변성증과 어셔 증후군을 대상으로 호주에서 NPI-001 치료제 임상1/2상을 진행할 예정이다. 관련 약물은 구강 투여 방식으로 시력 손상을 늦추는 효과를 기대하고 있다.
프로젝트 명 "SLO-RP"로 알려진 이번 임상은 태블릿 형태의 NPI-001 치료제를 우선 어셔 증후군과 관련된 망막색소변성증 환자 최소 48 명을 선정하여 앞으로 2년 동안 안정성과 치료 효능을 검증한다. 임상 결과가 긍정적일 경우, 2021 년 미국과 호주에서 순수 망막색소변성증 환자들을 대상으로 본격적인 임상을 추진할 계획이다.
미국 실명퇴치재단은 관련 치료 약물 개발을 위해 벤처 자선 기금에서 750만 달러를 지원한 바 있다. 더불어 제약사의 임상 추진과 기술 개발에 대한 다양한 학술 자문도 제공해왔다.
실명퇴치 재단의 Yerxa 회장은 Nacuity 제약사의 이사회 멤버이며 투자 담당 부사장인 Kelly 박사는 이사회 옵서버로 참여하고 있다.
"우리 제품이 인간을 대상으로 한 임상 시험으로 나아갈 수 있도록 도움을 주고 이끌어 준 실명퇴치 재단에게 우선 감사드리며, 이를 통하여 치료제가 필요한 망막색소변성증 환자들에게 희망을 주게 되어 기쁘다." 라고 Nacuity 제약사 Conner 회장은 말하면서,
"개발 파트너로서 실명퇴치 재단과 함께 NPI-001 치료제가 최종 목적을 달성할 수 있도록 최선을 다하겠다." 고 그는 덧붙였다.
NPI –001 제품은 우수 의약품 등급의 N-아세틸시스테인 아마이드 물질(NACA)로서 실험적 차원의 항산화 기능 약물이다. 연구자들은 산화 스트레스의 증가가 유전성 망막 질환에서 망막의 퇴행과 시력 손상에 매우 중요한 역할을 하고 있다고 믿어왔다.
이번 항산화 치료 기술은 이러한 산화 스트레스를 완화시키도록 디자인 되었다.
NACA 물질은 N-아세틸시 스테인(NAC)과 관련된 약물로서, NAC 약물은 이미 미국 FDA가 아세타미노펜 약물의 과다 복용에 따른 간 독성을 치료하기 위한 항산화제로 승인한 바 있다.
그러나 NPI-001 제품은 Nacuity 회사의 특허 기술로 제조되어 NAC 보다 망막 조직의 침투가 훨씬 뛰어나다. 이러한 이유로 실명퇴치 재단은 존스 홉킨스 대학의 실험실 연구를 지원하여 관련 제품이 산화 스트레스를 감소시켜 시력을 보호할 수 있음을 검증한 바 있다.
"이번 Nacuity 제약사의 치료 기술은 매우 신중하고 탄탄한 과학적 기반을 기초로 개발되었다. 알약 형태로 복용할 수 있기 때문에 투여 용량을 쉽게 조절할 수 있다."라고 Yerxa 박사는 말하면서
"더불어 망막색소변성증 환자의 시력을 손상시키는 변이 유전자와 상관없이 치료 효능을 발휘할 수 있도록 약물이 디자인 되었다. 이는 다양한 망막 질환과 유전자 변이를 가진 환자에게 폭넓게 적용할 수 있는 잠재적 이점이 있음을 의미한다." 고 그는 덧붙여 설명하였다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/nacuity-s-emerging-anti-oxidative-therapy-moves-into-clinical-trial-125
