GC 녹십자 사는 일본 협력사인 Clinigen 사가 일본의료기기협회(JFMDA)에 헌터 증후군의 치료제인 Hunterase Intracerebronventricular(ICV) 품목 승인을 신청했다고 발표했다.

신청 전, 해당 제품은 희귀 질환 의약품으로 지정되어서 상용화의 가능성을 높였다고 GC 사는 말했다.

Hunterase ICV는 뇌에 장치를 삽입하여서 약물을 뇌실로 직접 투여하는 방식의 헌터 증후군 치료제이다. 기존 정맥주사 제형의 경우, 약물이 혈뇌 장벽을 통과할 수 없어서 지적 발달 장애와 같은 중추신경 손상을 개선하는 데 한계가 있었다.

Hunterase ICV의 뇌실 투여는 그동안 헌터 증후군의 새로운 치료 옵션이 될 수 있다는 점에서 중요하다.

헌터 증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격 이상, 지능 저하 등을 일으키는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다. 헌터 증후군 환자는 치료가 어려운 심한 중추신경 손상을 보인다.

Hunterase ICV는 점진적으로 인지 능력을 상실하고 경증 환자보다 수명이 훨씬 짧은 중증 헌터 증후군 환자를 위한 획기적인 치료법이라고 할 수 있다.

GC 사에 따르면, 해당 치료제는 일본 국가 아동 건강 및 발달 센터의 Okuyama 교수가 진행한 임상 시험에서 헤파린 황산염(HS)을 크게 감소시켰다. 헤파린 황산염은 중추신경 손상을 일으키는 주요 물질이다.

'발달 연령'은 이번 임상 시험의 주요 평가 지표이며 헌터 증후군 환자의 지적·신체적 발달장애 정도를 평가하는 데 쓰이는데, 이 역시 개선되거나 안정됐다고 밝혔다.

GC 사의 연구팀은 Hunterase ICV가 일본 후생노동성에 의해 올해 2월 17일에 희귀 질환 의약품으로 지정된 것의 긍정적 효과를 기대한다. 미국과 유럽연합과 다르게, 일본에서의 희귀 질환 의약품 지정 요청은 희소성과 의학적 필요성과는 별개로 발전될 수 있는 가능성을 포함한다.

GC 사의 허 대표는 “우리는 Clinigen 사와 협력을 통해서 해당 치료제가 환자 삶의 질의 극적인 개선을 이끌 것이라고 예상한다.”라며 “GC 사는 희귀 질환 치료에 대한 미충족 요구를 해결하기 위한 혁신을 지속할 예정이다.”라고 덧붙였다.

Clinigen 사의 부사장인 Miny는 “승인 신청은 일본에서 중요한 성장 동력이 될 것이다.”라며 “약품이 출시되면, 헌터 증후군의 치료 수요를 충족할 수 있을 것이다.”라고 기대를 내비췄다.

 

출처: Korea Biomedical Review