필자는 세계 최대 시과학 안과 연구 협회인 ARVO에 다녀왔다. ARVO에서 올해 가장 주목받은 주제는 현재 빠르게 발전하고 있는 유전자 치료법인 CRISPR이다.
CRISPR 기술은 최근에 주로 진행하고 있는 유전자 대체 요법과는 다르다. 유전자 대체 요법은 결함이 발생한 원본을 정상 유전자의 사본으로 대체한다. 반면에 CRISPR은 유전자를 잘라내고 붙이는 기술이다.
다음과 같은 예시를 들어 생각해볼 수 있다.
자동차가 시동이 걸리지 않을 때, 우리는 새 차를 구입하거나 문제를 일으키는 부분을 수리하는 두 가지 방법이 있을 것이다. 여기서 새 차를 얻는 것이 유전자 대체 요법이라면, CRISPR 기술은 문제가 있는 부분을 수리하여 새롭게 하는 것이다.
CRISPR와 유전자 교체 요법 모두 장단점이 있다. CRISPR는 전달할 유전자가 너무 커서 바이러스 벡터로 전달이 어려운 경우에 해결책으로 사용할 수 있다는 것이 큰 장점이다. 또한, CRISPR는 완전히 새로운 유전자를 전달할 필요까지는 없는 경우에, 단순히 문제가 생긴 유전자를 교정하는 방법을 통해 시력을 회복시킬 수 있다. 이러한 상황은 상염색체 우성 망막색소변성증에서 주로 발생한다.
적어도 현재로서는 CRISPR의 단점을 보충하기에 충분하지 않지만 이러한 문제를 극복하려는 진전이 보이기에 과학자들은 CRISPR 치료제를 개발하는 것에 더욱 관심을 가지는 것으로 보인다.
올해 여러 과학자들이 ARVO에서 CRISPR 연구 프로젝트를 발표했다. 특히 아이오와 대학 재단의 후원을 받는 Stone 박사는 그의 팀이 어떻게 망막 질환 유전자 USH2A, MAK 및 RHO를 교정하기 위해 CRISPR 기술을 사용했는지에 대해 발표하였다.
필자는 유전자 교체 기술과 CRISPR 모두 역할이 있다고 생각하며 망막 질환을 유발할 수 있는 유전자의 다양성을 고려해 보았을 때, 더 많은 방법이 있으면 좋을 것이다. 따라서 이러한 방법이 어떻게 발전해가는지 보는 것이 매우 흥미로우리라 생각한다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/arvo-2015-highlight-a-cut-and-paste-approach-to-fixing-retinal-disease-genes-4226
