신경 퇴행성 안질환과 중추신경계 질환의 혁신적인 유전자 치료제를 발굴하고 개발하는 GenSight Biologics 제약사는 오늘 ‘독립된 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)’에서 망막색소변성증 치료를 위해 유전자 치료제와 광유전학 기술을 결합하는 새로운 제품인 GS030 치료제에 대한 PIONEER 임상 1/2 상의 2번째 안전성 검토를 완료했다고 발표했다.
DSMB는 최대로 복용(5e11 vg)하는 세 피험자의 세 번째 실험 그룹의 프로토콜과 환자 모집에 대해 어떠한 수정도 없이 계획대로 진행하는 것을 추천했다.
GenSight 사의 최고 의료 책임자인 Taiel 박사는 "6명의 환자를 대상으로 GS030 치료제의 두 번째 프로그램을 진행할 수 있게 되어 기쁘다. GS030 치료제를 최대치로 복용했을 때의 안전성을 확인받는 것을 기대하고 있다. 또한, 이미 병이 진행된 단계의 망막색소변성증 환자들의 기능적인 시력 회복을 보여주는 신호를 통해 효능을 입증하고자 한다." 라고 언급했다.
염증 반응을 막고 최소화하기 위해 유전자 치료제 주사 전후 단계에서 corticosteroid를 사용하는데, 이는 잠재적으로 새로 모집하는 환자가 COVID-19에 감염될 확률을 높일 가능성이 있다. 그래서, 현재 COVID-19 상황으로부터 환자의 안전성을 보호하기 위해 회사와 조사관들은 공공 건강 상황이 개선될 때까지 세 번째 실험 그룹을 위한 환자 모집을 연기하기로 결정했다. 망막색소변성증은 만성적인 질환으로, 급성 치료를 요구하지는 않는다. 그동안 첫 번째, 두 번째 실험 그룹에서 치료받은 6명의 환자는 조사관들에 의해 원격으로 안전성 모니터링을 받는다.
GenSight 사는 2020년 하반기에 완전히 참여하는 것을 예상하고 있다. COVID-19의 상황상 가능한 한 시험은 더 정확하게 평가되어야 할 것이다. 첫 두 실험 그룹에서의 발견은 2020년의 코스에서 유효할 것이다.
PIONEER 임상 시험은 연구에 참여하는 망막색소변성증 환자 18명에 대한 GS030의 안정성과 내약성을 평가하기 위해 동물실험 기반, 다중심의 오픈 라벨 복용량 단계적 증가 실험이다. GS030 치료제는 단일 유리체 주사 웨어러블 광전자 시각 자극 장치(GS030-MD)를 단일 유리체 주사를 통해 투여한 유전자 치료(GS030-DP)를 말한다.
출처: https://pipelinereview.com/index.php/2020041574334/DNA-RNA-and-Cells/GenSight-Biologics-Announces-Positive-Data-Safety-Monitoring-Board-Review-of-PIONEER-Phase-I/II-Trial-of-GS030-Combining-Gene-Therapy-and-Optogenetics-for-the-Treatment.html
