AskBio 제약사는 폼페병 유전자 치료제의 대상이 되는 환자들을 교육하고 지원하는 협업 프로그램을 도입했다.
AskFirst라고 하는 이 프로그램은 환자와 가족에게 유전자 치료 연구와 폼페병의 치료법을 알리기 위한 프로그램이다.
폼페병은 글리코겐 분해에 관여하는 알파-글루코시다제 효소 형성을 담당하는 GAA 유전자에 변이가 생겨 발병한다. AskBio 제약사는 세포에 GAA 유전자의 기능적 복제본을 도입하는 유전자 치료법을 개발하기 위해 아데노 연관 바이러스(AAV) 기술 플랫폼을 이용하고 있다.
AskFirst는 임상 시험 참가자를 위한 지원 외에도 개발 중인 유전자 치료제에 대한 안전 정보를 정확히 전달하는 것을 목표로 한다.
AskBio사의 최고 의료 책임자인 Childers 박사는 보도 자료에서 “AskBio는 심각한 질병을 앓고 있는 환자들을 위한 유전자 치료제를 개발하도록 설립되었다. 이러한 환자 중심의 접근 방식은 AskFirst 프로그램의 핵심이며 복지 우선 순위에 있는 환자들의 목소리를 먼저 듣는다.”고 말했다.
이 연구에는 임상 연구 설계 단계에도 환자와 가족이 포함되며, 치료 개발 중에 환자를 참여시킬 과학자, 기술자 및 임상 전문가가 한 자리에 모이게 된다. 또한 AskFirst는 궁극적으로 새로운 치료제의 개발 속도를 높이고, 환자 단체들과 지속 가능한 관계를 구축하고, 연구팀에 직접 연락이 가능하도록 환자 단체 연락 담당자를 참여시켜 언제든 답변을 얻을 수 있는 연구 환경을 만들 것이다.
AskFirst를 이끌고 환자를 대변하는 역할을 맡은 Alsante는 “AskBio사는 환자 단체를 위해 오래동안 힘써왔다. 이 단체 내에서 일어나고 있는 일과 외부 세계를 연결하는 역할을 맡게 되어 영광으로 생각한다"며 “환자의 목소리는 모든 일에 필수적이다. 따라서 유전자 치료제 개발의 모든 측면에 이를 적용시킬 것이다.”라고 말했다.
출처: Fabry Disease News
