미국 FDA는 수술 불가능한 총상 신경섬유종 환자를 위한 치료제인 코셀루고koselugo 치료제를 승인했다. 코셀루고는 셀루메티닙selumetinib을 주성분으로 하는 약물이다. 신경섬유종증은 몸 전반의 신경에 종양이 생기는 유전 질환으로, 총상 신경섬유종은 신경섬유종증 1형에서 흔히 발생한다. 아스트라제네카AstraZeneca사와 머크Merck사가 공동 개발한 이 치료제는 신경섬유종증 환자에게 중요한 이정표이다.
이는 미국 FDA의 승인을 받은 최초의 신경섬유종증 치료제라는 점에서 3,000명 중 1명 꼴로 발견되는 신경섬유종증 환자에게 큰 영향을 미치며, 다른 신경섬유종증 치료제 개발의 가능성을 보여준다.
코셀루고 승인은 미국 국립보건원 산하 국립암연구소 환자들을 대상으로 한 임상 시험을 근거로 이루어졌다. 그 결과 수술이 불가능한 총상 신경섬유종 환자의 70% 이상에서 20-60%정도의 종양 크기 감소를 보였다. 그 이외에도 향상된 신체 기능, 고통 감소, 움직임 및 심리 상태 개선이 보고되었다.
신경섬유종 치료를 위한 최초의 MEK 효소 억제제 사용은 미국 어린이종양재단의 지원을 받은 연구에 의해 시작되었다. 연구자들은 MEK 효소 억제제가 신경섬유종의 크기에 큰 영향을 미칠 수 있음을 발견했고, 긍정적인 초기 임상 결과가 신경섬유종증 컨퍼런스, New England Journal of Medicine 학술지에 처음으로 보고되었다.
이후 MEK 효소를 활용한 치료제 개발은 미국 국립암연구소, 국립보건원, 어린이종양재단 및 신경섬유종증 관련 연구 기관 간의 적극적인 협력을 바탕으로 연방 정부 및 기부자, 투자자 펀딩을 활용해 빠르게 진행되었다.
코셀루고 치료제 개발 과정의 또 다른 특징은 ‘신경섬유종증 환자들의 경험 듣기’와 같은 자리를 통해 환자 측 목소리를 반영했다는 점이다.
현재 화이자Pfizer사에서 분리된 스프링웍스SpringWorks사의 미르다메티닙mirdametinib을 포함해 다양한 MEK 효소 억제제가 임상 시험 중에 있다.
어린이종양재단의 회장인 Bakker 박사는 “신경섬유종증 커뮤니티에 매우 기쁜 소식이다. 코셀루고 승인을 통해 ‘모든 신경섬유종증 종류에 대한 치료제 개발’이라는 최종 목표를 향한 중요한 걸음을 내딛었다.” 며 “이번 발표가 신경섬유종증 1형 환자들뿐 아니라 모든 신경섬유종증에 대한 제약사의 관심을 높이는 데에도 큰 역할을 했다고 생각한다. 벌써 신경섬유종증 1형과 2형, 신경초종에 관심을 가지는 제약사가 빠르게 늘고 있음을 느낀다.” 고 말했다.
출처: https://www.news-medical.net/news/20200413/FDA-approves-first-ever-treatment-for-patients-with-inoperable-plexiform-neurofibromas.aspx
