세포 기반 치료제 개발의 글로벌 선두자인 ReNeuron 그룹은 현재 진행중인 망막색소변성증(RP)에 대한 hRPC 줄기세포 치료제 후보 물질의 임상 2상 시험에서 긍정적인 장기적 결과를 추가로 발표했다. 망막색소변성증은 시력의 점진적 상실을 일으켜서 결국 실명에 이르게 하는 유전질환군이다.
지난 2020년 2월 24일, 임상 2상 연구에서 치료를 받은 환자에서 얻은 치료제의 효능에 대한 긍정적인 중간 결과가 발표됐었다. 이번 결과는 치료 후 12개월 내의 모든 평가 시점에서 계속해서 해당 치료제의 의미 있는 임상 효과를 보여주었다. 치료제의 효능은 임상 시험에서 시력을 측정하기 위해 사용되는 표준화된 시력 검사표인 ETDRS 차트에서 읽은 문자 수로 측정되었다.
연구 결과가 발표된 이후, 연구의 장기적 데이터는 6세, 9세, 12세의 환자에서 수집되었고, 현재는 첫번째로 치료받은 환자에서 18개월동안 추적조사가 진행되고 있다. ReNeuron 사는 모든 평가 시점에서 관찰된 임상적으로 유의한 효과와 함께, 최근 데이터에서 지속적으로 해당 치료제의 효능이 입증되고 있다고 밝혔다. 이러한 결과는 특히 망막색소변성증이 현재 대부분의 환자에서 사용할 수 있는 치료법이 없기 때문에 질환의 증상이 계속 진행된다는 점에서 주목받을 만하다.
연구 결과는 2020년 2월 24일에 발표되었고, 여기에는 수술 후 발생한 합병증으로 인한 시력 감퇴를 겪은 환자 2명의 결과가 제외되었다. ReNeuron 사는 해당 환자 중 1명은 현재 시력을 회복하였고, 치료 1년 후 최소 기준치까지 시력이 돌아왔다고 설명했다.
이번 연구에서 관찰된 효능의 정도는 환자마다 다양하였다.
ReNeuron 사는 망막색소변성증 환자를 치료하기 위해 진행중인 임상 2상 시험을 연장하여 hRPC 줄기세포 치료제 후보 물질을 고용량으로 투여하는 것에 대한 미국 FDA와 영국 의약품 및 건강 제품 규제당국(MHRA)의 승인을 받았다고 밝혔다. 이번 승인은 임상 2상 시험에서 이미 치료를 받은 환자 10명에 더하여 연장 연구에서 새로운 환자 9명의 치료를 가능하게 하였다. ReNeuron 사는 수정된 연구 계획서가 승인된 후 바로 미국과 영국에서 임상 2상 연장 연구에 참여할 환자를 모집할 것이다.
ReNeuron 사는 12개월동안 진행될 임상 2상 연장 연구의 추가 데이터가 수집되고, 이것을 바탕으로 2021년 2분기에 망막색소변성증에 대한 hRPC 세포 치료제 후보 물질의 단일 중심 임상 시험을 승인받는 것을 목표로 한다.
ReNeuron 사의 CEO인 Hellebø는 “최근 hRPC 세포 치료제 후보 물질의 임상 2상 시험에서 얻은 장기적 데이터는 지속적으로 모든 평가 시점에서 의미있는 임상적 효과를 보여주었다. 여기에는 첫번째 치료 환자를 18개월동안 추적조사한 결과가 포함되었다. 관찰된 임상적 효능의 지속은 특히 주목할 부분이다. 우리는 적절한 시기에 해당 연구의 추가 데이터를 발표하기를 기대한다.”라고 말했다.
출처: https://www.prnewswire.com/news-releases/reneuron-announces-further-positive-data-in-retinal-clinical-trial-301085299.html
