신약 PRX-102(pegunigalsidase alfa) 치료제가 파브리병 환자의 신장 기능을 안전하고 효과적으로 개선할 수 있다는 사실이 3상 임상 시험의 예비 데이터에 따라 밝혀졌다.
PRX-102 치료제로 1년 동안 치료한 결과, 진행성 질환자 모두와 급성진행 질환자의 66.7%의 증상이 크게 개선되었다.
Chiesi Farmaceutici와 Protalix Bio 제약사가 공동 개발한 PRX-102 치료제는 파브리병 환자에서 ‘알파-갈락토시다제 A (Alpha GAL-A) 효소’의 부족을 보충하는 ‘효소 대체 요법(ERT)’이다.
Alpha GAL-A 효소가 없으면 심장, 신장, 신경계, 눈 및 피부와 같은 조직에 두 개의 지방 분자(Gb3, lysoGb3)가 축적된다.
과거 2년 이상 ERT(Replagal)로 치료받은 파브리병 환자를 대상으로 하는 공개 방식의 임상 3상 시험에서 PRX-102의 안전성과 효능이 평가되고 있다.
임상 참가자들에게는 초기 3개월 간 Replagal을 안정적 용량으로 투여, 관찰한 후 이어서 1년 동안 2주마다 PRX-102을 정맥으로 직접 투여하는 방식으로 전환했다.
예비 결과는 12개월의 PRX-102 치료를 마친 22명의 환자 중 첫 16 명(27-60 세 남성 9명과 여성 7명)에 관한 것이다.
이 치료법은 1년 동안 신장이 혈액을 얼마나 잘 깨끗하게 하는지를 측정하는 사구체 여과율(eGFR)을 증가시켜 환자의 신장 기능을 크게 개선했다.
eGFR 값은 Replagal 투약 시 연간 -5.10mL/min/1.73m2에서 PRX-102에서 -0.23mL/min/1.73m2까지 개선되었다.
이 긍정적인 효과는 진행성 환자(연구 시작 시 연간 -5 ~ -3mL/분/1.73m2의 eGFR 변화를 가지는 그룹)의 100% 및 급성 진행성 환자(연간 -5mL/분/1.73m2 이상)의 66.7%에서 보고되었다.
시험을 완료한 환자의 대부분은 장기적으로 치료를 계속하는 연구에 참여함으로써 PRX-102 치료를 계속하기로 결정했다.
PRX-102는 내약성이 우수하고, 일반적으로 안전하다. 연구를 진행하는 동안 보고된 모든 이상 반응은 일시적이며 추가적인 건강 문제를 일으키지 않았다.
Protalix 사의 의료 담당 부사장인 Raul Chertkoff는 "우리는 이전에 2018년 9월 임상 연구에서 6개월 후 16명의 환자로부터 긍정적인 예비 결과를 발표한 바 있으며, 12개월의 치료 후 이러한 새로운 결과는 파브리 환자의 신장 기능에 대한 PRX-102의 강력한 잠재적 이점을 추가로 보여주었다."고 말했다.
이번 임상 시험은 PRX-102의 안전성과 효능을 탐구하기 위한 임상 3상 시험 중 하나이다. 현재 진행 중인 3상 시험인 BALANCE 와 BRIGHT 두 임상은 참가자 모집이 완료되었다.
양 제약사는 19년 6월, 미국 FDA에 PRX-102에 대한 생물학적 치료제 허가 신청서를 제출할 준비를 하고 있다고 발표했다.
2020년 1분기에 제출될 이 신청서는 PRX-102의 임상 1/2상 시험 및 3상 연구의 결과에 따라 이용 가능한 데이터를 기반으로 한다.
출처: Fabry Disease News
