미국 FDA는 Riluzole(리루졸)의 녹는 경구형 필름제형이고, 물이 없이도 루게릭병 환자에게 투여될 수 있는 Exservan(엑서반)을 루게릭병 치료제로 승인하였다.
리루졸은 20년 전에 미국 FDA 승인을 받은 최초의 루게릭병 치료용 약물이다. 해당 약물의 정확한 작용 기전은 아직 완전히 밝혀지지 않았으며, 신경 손상과 관련된 특정 수용체를 억제하는 것을 포함하여 신경세포에 많은 영향을 끼치는 것으로 보인다.
해당 치료제가 루게릭병 환자의 수명을 연장한다는 것을 입증하는 증거가 많이 있으며, 연구들은 리루졸이 중증 환자에게 더욱 효과적이라는 것을 제시하였다.
리루졸은 가장 널리 사용중인 Rilutek(리루텍)이라는 제품명의 고체 알약 제형과 Tiglutik(티글루틱)이라는 제품명의 액체 제형으로 승인된 바 있다.
Aquestive 제약사가 개발한 엑서반의 새로운 특징은 투여가 용이하다는 것이다. 엑서반은 혀 위에 올려놓는 얇은 필름 제형으로 되어있다. 이 약물은 녹아서 주성분인 리루졸을 분비하는데, 분비된 리루졸은 알약 또는 캡슐 제형과 같은 방식으로 체내에 흡수된다.
중요한 것은 엑서반은 물이나 다른 액체 없이도 쉽게 복용할 수 있다는 점인데, 루게릭병의 흔한 증상인 삼킴 장애를 가지는 환자들도 치료를 쉽게 받을 수 있게 되었다.
미국 FDA에 따르면, 해당 약물은 주황색 필름 제형으로 50mg의 리루졸을 포함하고 있으며, 적어도 식사 한시간 전 또는 식사 두시간 후에 하루 2번 복용하는 것이 권장된다. 필름 제형은 혀의 윗부분에 붙어서 녹게 되고, 침을 통해서 삼켜진다.
엑서반은 Aquestive 사의 PharmFilm 기술을 이용하여 개발되었는데, 이것은 투여 용이성과 흡수력 향상을 위해 약물을 최적화한다.
이전의 임상 시험은 엑서반이 리루텍과 동등한 약동학적 특성(체내에 투여된 후 약물이 처리되는 일련의 과정)과 안전성을 가진다는 것을 증명했다.
미국 FDA는 2018년 초에 엑서반을 희귀의약품으로 지정하였고, 2019년 4월에 해당 새로운 제형을 가진 약물의 승인에 대한 신청서를 검토하였다고 발표하였다. 미국 FDA의 결정은 예정(11월 30일)보다 빠르게 발표되었다.
출처: ALS News Today
