항경련제인 포티가(Potiga)가 루게릭병 환자에서 운동 신경세포의 비정상적인 흥분도와 반응성을 감소시킨다는 임상 2상 시험의 결과가 발표되었다.
메사추세츠 종합 병원 힐리 센터의 Wainger 박사는 해당 연구 결과를 스코틀랜드에서 개최된 제29회 국제 심포지엄에서 발표했다.
Potiga는 GlaxoSmithKline 사와 Valeant 제약사가 개발한 부분 발작에 대한 추가 요법이지만, 2017년에 상업적인 이유로 판매가 중단되었다. 현재는 유럽에서 Trobalt라는 제품명으로 판매되고 있다.
해당 치료제는 세포막에서 전압-개폐 칼륨 채널(Kv7, KCNQ)을 활성화하거나 개방함으로써 뇌의 비정상적인 전압 활동을 감소시킨다.
루게릭병은 뇌와 척수에서 운동 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 나타난다. 루게릭병에서 나타나는 운동 신경세포의 비정상적 흥분성 또는 과흥분성은 중요한 증상이기 때문에 연구팀은 이러한 증상을 보이는 환자들을 치료하는데 Potiga가 효능을 가지는지 잠재효능 평가를 진행했다.
최근에 완료된 시험에는 65명의 루게릭병 환자가 참여했다. 해당 연구는 MGH Neurological Clinical Research Institute와 Northeast ALS Consortium의 연구원들이 주도하였으며, 루게릭병을 비롯한 기타 운동 신경세포 질환에 중점을 둔 연구원들이 공동으로 참여했다.
자기장을 사용하여 뇌의 신경세포를 자극하는 비침습적 방법인 경두개 자기장자극법(TMS)을 활용하여 상하부 운동 신경세포의 활성도를 측정함으로써 Potiga의 효능을 평가했다.
Potiga 치료를 받은 그룹에서는 운동 신경세포의 흥분성이 줄어든 것을 보여, 연구의 초기 목표라고 할 수 있는 결과를 보였다.
미국 루게릭병 협회의 대표인 Balas 회장은 “이 새로운 연구결과는 루게릭병의 중요한 기전인 신경세포의 흥분성에 대한 이해를 높였다. 우리는 이러한 강력한 연구팀과 협력할 수 있음을 매우 기대하고 있다.”라고 말했다.
해당 임상 시험이 시작되기 전, 인간의 유도 만능 줄기세포에 대한 전임상 단계의 실험이 보스톤 소아병원과 하버드 대학에서 이루어졌다.
미국 루게릭병 협회의 CSO인 Bruijn 박사는 “해당 실험은 루게릭병의 유도 줄기세포를 기반으로 하고, 데이터를 사용하여 설계된 루게릭병에 대한 최초의 임상시험이며, 환자들의 바이오마커의 이용 가능성으로 인해 부분적인 운동 신경세포의 흥분성 측정도 가능해졌다.”라고 설명했다.
출처: ALS News Today
