희귀 안질환에 대한 유전자 치료제를 개발하는 Horama 제약사는 네덜란드의 Leiden 의과 대학(LUMC)으로부터 CRB1 유전자 치료제에 대한 독점 라이센스 권리를 획득하였다.
현재 치료제 연구에 대한 개발 시간과 법적 승인 상황을 고려했을 때, Horama 사는 2023년 CRB1 유전자 치료제에 대한 임상 1/2상을 시작할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
CRB1 유전자 변이는 어린이에게 실명 상태를 일으키는 망막 질환인 레베르 선천성 흑암시와 망막의 퇴화로 실명 상태를 만드는 망막색소변성증을 야기한다.
미국 실명퇴치 재단은 CRB1 유전자를 연구하는 LUMC의 Wijnholds 박사에게 투자한 바 있다.
미국 실명퇴치 재단의 임시 최고 과학 책임자 Mansfield 박사는 "자금 지원으로 CRB1 유전자에 대한 유전자 치료제의 임상시험을 진행할 수 있게 된 것에 대해 매우 기쁘게 생각한다. CRB1 유전자 변이에 의해 발병한 레베르 선천성 흑암시는 도전적이고 미충족된 수요이다." 라고 말했다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/horama-acquires-licensing-rights-to-crb1-gene-therapy-119
