AVROBIO 제약사의 MacKay 회장은 “FAB-201 임상 2상 시험을 미국 내 임상 시험 기관으로 확장 시킬 수 있게 되어 기쁘다. 이러한 허가가 우리의 활동을 국제적으로 진행 할 수 있는 발판이 될 것이다.”라고 발표했다.
파브리병에 대한 유전자 치료제 AVR-RD-01의 효과를 나타낸 임상 데이터는 2019년 2월 WORLD Symposium에서 발표되었다. 또한 현재 호주에서 진행 중인 AVR-RD-01의 임상 2상 시험과 FAB-201 임상 시험을 통해 총 7명의 환자에게 AVR-RD-01을 투여 하였다. AVROBIO 사는 이번 여름에 이러한 시험에서 추가 예비 임상 데이터를 제공할 것이라고 밝혔다.
AVR-RD-01 치료제에 대해
관련 치료제는 파브리 병을 앓고 있는 환자들에게 단일 용량으로 평생 치료효과를 지속할 수 있는 생체 외 렌티 바이러스 유전자 치료제이다.
AVR-RD-01는 정상 유전자를 환자의 줄기세포에 영구적으로 융합시키기 위한 유전자 전달 기술로써 최신 렌티 바이러스 벡터를 사용하도록 설계되었다. 즉, 파브리 병 환자의 조혈모 줄기세포로 정상 GLA 유전자를 보유한 렌티 바이러스 벡터가 도입되도록 하는 유전자 치료법인 것이다.
FAB-201 임상에 대해
FAB-201은 8-12명 내외의 파브리 병을 앓고있는 16세 이상 남성에게 AVR-RD-01의 효능 및 안전성을 연구하는 다국적 연구이다. 시험 대상자들은 효소 기능 이상으로 인한 파브리 병을 보유하고 있으며 지난 10년간 효소 대체 치료법을 받지 않았다는 것을 다시 한 번 확인받아야 한다.
이 연구는 2019년 하반기에 미국에서 진행될 것이며 48주 동안 5분기로 구성된다. 환자는 투약을 받기 전 골수 시술을 하기 위해 4일 동안 busulfan을 정맥 내로 투여 받게 된다. 시험이 완료 된 후에는 총 15년 동안 주기적으로 안전성 및 효능 평가를 계속 받게 된다.
출처: Business Wire
