OSN 뉴욕 망막 학술 모임(OSN New York Retina Meeting) 발표에 따르면, 유전자 치료제가 나이관련 황반변성을 포함한 망막 질환의 새로운 치료제로 떠올랐다.

콜 안과 연구소(Cole Eye Institute)의 Rachitskaya 박사는 “유전자 치료제는 바이러스 벡터를 사용해 원하는 유전자를 전달하는 새로운 치료제”라고 말했다.

초기 임상 시험에서 신생 혈관성 나이관련 황반변성 치료제 둘의 내약성은 매우 우수하였다. 두 치료제는 망막 하부에 전달되는 리젠엑스바이오(Regenxbio) 사의 RGX-314와 유리체 내로 전달되는 애드베럼(Adverum Biotechnologies) 사의 ADVM-022이다.

RGX-314 임상 시험 중 환자 11명으로부터 18건의 이상 반응이 보고되었고, 1건은 치료제와 관련될 수 있다. 심각한 망막 색소 침착 사례 1건을 제외하고는 다른 일반적인 안구 부작용은 대부분 경미했다.

ADVM-022 임상 시험에서는 모든 안구 이상 반응이 가볍거나 보통이었다. 가장 우려되었던 염증 반응은 스테로이드성 안약으로 치료되었다.

지금까지 진행 중인 연구의 초기 데이터는 유전자 치료 후 항-혈관내피성장인자(anti-VEGF) 치료의 필요성이 줄었다는 것을 나타낸다. 치료 효능의 평가 지표로는 연간 투여율, 주사 횟수, 이전에 치료받은 환자와 그렇지 않은 환자의 치료 효과 비교, 시력에 미치는 영향 등이 있다.

알렉산드라 박사는 “무엇보다 안전성이 중요하며, 염증 반응과 안압 상승, 망막 색소 침착 등이 우려된다. 우리는 이러한 문제가 심각한지 살펴보기 위해 최종 결과를 기다려야 한다.”라고 말했다.

출처: https://www.healio.com/news/ophthalmology/20201020/gene-therapy-may-represent-future-of-amd-treatment