2020년 12월 4일, 바이오크리스트BioCryst Pharmaceuticals사의 올라데요Orladeyo(성분명: 베로트랄스타트Berotralstat)가 미국 FDA에서 유전성 혈관부종 환자의 급성 발작 장기 예방 요법 치료제로 승인되었습니다.
올라데요는 어떤 치료제인가요? 
올라데요는 칼리크레인 억제제의 일종으로, 브래디키닌Bradykinin의 생성을 유도하는 칼리크레인Kallikrein을 억제합니다. 브래디키닌은 외부의 자극이나 병원체로 혈관내피세포가 손상되었을 때 만들어지며, 세포 사이의 연결 부위를 느슨하게 해 체액을 빠져나가게 합니다. 그러나 브래디키닌이 과도하게 많아지면 체액을 필요 이상으로 내보내고, 그 결과 부종으로 이어지게 됩니다. 올라데요는 이를 사전에 막아 급성 발작을 예방합니다.

기존 예방 요법 치료제와 무엇이 다른가요?

기존 예방 요법 치료제인 C1 억제제와 칼리크레인 억제제는 주사로 투여해야 합니다. 그러나 올라데요는 하루 한 번 경구로 투여하므로 복용이 편리하고, 환자의 치료 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대됩니다.
올라데요의 임상 3상 시험 결과는 어땠나요?
바이오크리스트사는 올라데요의 임상 3상 시험(시험명: APeX-2)의 첫 24주 결과를 알레르기 임상 면역학 저널인 《JACIJournal of Allergy and Clinical Immunology》에 발표했습니다. APeX-2는 12세 이상의 유전성 혈관부종 환자 121명을 대상으로 진행되었으며, 24주 동안 1일 1회 올라데요를 복용했을 때의 유효성과 안전성을 평가했습니다. 그 결과, 올라데요를 복용한 그룹의 급성 발작 빈도가 위약을 복용한 그룹보다 현저히 감소했습니다. 
올라데요는 미국에 이어 일본의 패스트 트랙 제도인 사키가케SAKIGAKE 지정을 받고 승인되었으며, 유럽 의약품청EMA; European Medicines Agency의 판매 허가 심사를 기다리고 있습니다. 

 

참고 문헌
1. BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO, First Oral, Once-daily Therapy to Prevent Attacks in Hereditary Angioedema Patients
2. Drug Trials Snapshot: Orladeyo, FDA