2020년 12월 4일, 바이오크리스트BioCryst Pharmaceuticals사의 올라데요Orladeyo(성분명: 베로트랄스타트Berotralstat)가 미국 FDA에서 유전성 혈관부종 환자의 급성 발작 장기 예방 요법 치료제로 승인되었습니다.
올라데요는 어떤 치료제인가요? 
올라데요는 칼리크레인 억제제의 일종으로, 브래디키닌Bradykinin의 생성을 유도하는 칼리크레인Kallikrein을 억제합니다. 브래디키닌은 외부의 자극이나 병원체로 혈관내피세포가 손상되었을 때 만들어지며, 세포 사이의 연결 부위를 느슨하게 해 체액을 빠져나가게 합니다. 그러나 브래디키닌이 과도하게 많아지면 체액을 필요 이상으로 내보내고, 그 결과 부종으로 이어지게 됩니다. 올라데요는 이를 사전에 막아 급성 발작을 예방합니다.

기존 예방 요법 치료제와 무엇이 다른가요?

기존 예방 요법 치료제인 C1 억제제와 칼리크레인 억제제는 주사로 투여해야 합니다. 그러나 올라데요는 하루 한 번 경구로 투여하므로 복용이 편리하고, 환자의 치료 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대됩니다.
올라데요의 임상 3상 시험 결과는 어땠나요?
바이오크리스트사는 올라데요의 임상 3상 시험(시험명: APeX-2)의 첫 24주 결과를 알레르기 임상 면역학 저널인 《JACIJournal of Allergy and Clinical Immunology》에 발표했습니다. APeX-2는 12세 이상의 유전성 혈관부종 환자 121명을 대상으로 진행되었으며, 24주 동안 1일 1회 올라데요를 복용했을 때의 유효성과 안전성을 평가했습니다. 결과, 올라데요를 복용한 그룹의 급성 발작 빈도가 위약을 복용한 그룹보다 현저히 감소했습니다. 
올라데요는 미국에 이어 일본의 패스트 트랙 제도인 사키가케SAKIGAKE 지정을 받고 승인되었으며, 유럽 의약품청EMA; European Medicines Agency의 판매 허가 심사를 기다리고 있습니다. 

 

참고 문헌
1. BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO, First Oral, Once-daily Therapy to Prevent Attacks in Hereditary Angioedema Patients
2. Drug Trials Snapshot: Orladeyo, FDA