임상 2상 시험에서 루게릭병 환자에 Reldesemtiv(렐데셈티브)를 사용하는 것이 위약에 비해 발성과 관련된 근육 조절의 저하를 더 늦춘다는 것이 밝혀졌다.
렐데셈티브는 사이토키네틱(Cytokinetics) 사와 아스텔라스(Asteelas) 사가 공동 개발한 차세대 백색근 트로포닌 활성화 물질(FSTA)이다. 해당 치료제는 루게릭병 환자에서 근육 기능의 저하를 지연하기 위해, 최소한의 신경 자극으로도 근육이 쉽게 수축되도록 설계되었다.
무작위 이중 맹검 방식의 위약-대조 임상 2상 시험은 루게릭병 환자의 호흡 근육과 골격근에 대한 렐데셈티브의 효능을 평가했다. 미국, 캐나다, 유럽, 호주의 기관에서 모집된 루게릭병 환자 458명은 무작위로 배정되어서, 12주 동안 하루에 두번씩 150mg, 300mg 또는 450mg의 렐데셈티브 또는 위약을 경구로 복용하였다.
이번 임상 시험은 Aural Analytics 사의 언어 능력 분석 플랫폼 기술을 사용하여 시험 참여자 387명의 언어 능력 데이터를 평가했다.
대화 샘플은 회사에서 제공된 아이패드를 사용하여서 치료 기간 동안 2주마다, 그리고 환자들이 집에서 매주 한번씩 개인 핸드폰이나 태블릿에 앱을 설치하여서 수집되었다.
연구원들은 관련 데이터를 분석하여서, 발음, 단어 표현 및 음성 패턴 등 몇 개의 발성 구성요소에 대해 치료 그룹과 위약 그룹의 데이터를 비교하였다.
연구 결과는 연구의 시작부터 끝까지 모든 환자 그룹에서 발성 근육 조절의 변화가 있었으며, 환자에서 단어를 표현하는 능력이 감소되었다는 것을 보여주였다.
하지만 렐데셈티브를 투여받은 환자들은 위약 그룹에 비해 발성 근육 조절의 저하가 느리게 나타났다.
Aural Analytics 사의 대표인 Hahn 박사는 “현재 루게릭병에 대한 임상적 평가는 작은 변화에 대한 민감도가 결여되어 있고, 평가자의 주관적인 평가에 의존적이다. 이러한 문제를 해결하기 위해서, 우리는 디지털 바이오마커 플랫폼을 사용하여서 데이터를 수집하였고, 환자의 언어 능력 변화에 대한 객관적이고 임상적으로 의미있는 평가를 제공하였다.”라고 설명했다.
또한 “연구에서 수집된 방대한 데이터는 치료 그룹과 위약 그룹 사이에 뚜렷한 차이가 있다는 것을 보여주었다.”라고 덧붙였다.
출처: ALS News Today
