때때로 "실명과 싸운다(Fighting Blindness)"라는 말의 의미는 현재 가지고 있는 시력을 보호할 수 있도록 하거나, 아니면 적어도 질환의 진행을 늦추어서 유용한 시력을 평생 유지할 수 있도록 도와주는 일이다.
이러한 기대 속에서 N-아세틸시스테인 아미드(NPI-001)로 알려진 물질은 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)을 치료하기 위해 새롭게 출현한 약물이다. 미국 실명퇴치 재단 산하의 임상 연구소는 이같은 약물의 개발을 진전시키기 위해 7백50만 달러(한화 약 87억 원)를 투자하고 인간을 대상으로 하는 임상 2차로 진행할 예정이다.
현재까지 미국 존스 홉킨스 대학의 연구에서 쥐 실험을 포함한 여러 종류의 동물 실험을 통해 관련 약물을 사용하여 RP 질환의 진행을 지연시키는 데 성공한 바 있다.
미국 텍사스주 Fort Worth 소재 신생 바이오 기업인 Nacuity 제약사는 NPI-001 치료제의 특허권을 가지고 있으며 실명퇴치 재단의 지원을 받아 관련 약물의 상용화에 나서고 있다.
미국 실명퇴치 재단의 약물 개발 담당 이사인 Zilliox 박사는 "우리가 실험실에서 얻어진 정보에 따르면, 시각을 보호하는 데 NPI-001 치료제의 잠재력은 놀랄만한 일이었다."고 말했다.
또한 그는 "망막 세포에서 산화 스트레스는 모든 종류의 RP 질환에서 세포의 죽음과 시력 손상의 실제적 원인 되고 있다. 그래서 우리는 NPI-001 약물이 강력한 항산화 물질로서 변이유전자의 종류와 상관없이 대부분의 RP 질환자에게 효과가 있을 것으로 기대하고 있다."고 덧붙였다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/foundation-investing-in-drug-to-slow-many-forms-of-rp-5107