광유전학 치료제, 말기 망막색소변성증 환자의 시력 개선

금일 나노스코프(Nanoscope)사의 발표에 따르면, 해당 제약사에서 진행하는 임상 1/2a 상 시험에서 유리체 내 광유전학 치료를 받은 말기 망막색소변성증 환자의 시력이 16주 후 기준치보다 개선되었다고 한다.

최근 미국 안과 학회(American Academy of Opthalmology) 회의에서 나노스코프사의 의학 분야 담당 Mahapatra는 “우리의 고분자 옵신 유전자 물질은 희미한 빛으로도 활성화되며, 이에 따라 시각 형성에 충분한 전기 신호를 만들어내기 때문에 (빛의 강도를 증폭시키는) 특수 안경이 필요하지 않다.”라고 말했다.

나노스코프사가 개발한 치료 물질인 vMCO-010는 망막의 신경절 세포 대신 양극 세포를 표적으로 하여 안구 유리체 내에 1회 주사한다. 광유전학 치료 기술은 양극 세포를 빛에 반응하여 활성화되는 신경 세포로 변화시켜 새로운 광수용체의 역할을 대신하였다.

이번 임상에는 치료 대상의 눈이 빛을 전혀 볼 수 없거나 빛을 약간 구분하는 상태이며, 나머지 한쪽 눈의 시력은 손가락을 셀 수 없는 상태의 망막색소변성증 말기 환자 11명이 참여하였다. 임상 참여자는 각각 기준점에서 저용량과 고용량으로 나누어 vMCO-010을 투여받았다. 안전성과 시력은 주사 주입 16주 이후에 평가되었다.

이번 임상에서 3명의 환자에게는 저용량인 1.75 × 10¹¹(약 1.75천억 VG-벡터 지놈량)이 투여되었고, 다른 3명의 환자에게는 2배 용량인 3.5 × 10¹¹(약 3.5천억 벡터 지놈량)이 투여되었다. 또한 고용량 투여의 안전성이 확인된 이후, 새롭게 5명의 환자에게도 고용량 투여가 추가된 바 있다.

한편, 관련 치료제는 투여 이후 16주간 좋은 내약성을 보였다. 그중 환자 5명은 특별한 부작용이 없어 추가적인 치료가 필요 없었으며, 또 다른 환자 5명의 경우 안압이 경미하게 상승하여 국소 녹내장 약물로 치료받았다. 그리고 나머지 환자 3명에게서 안구 내 염증이 발생했으나 국소 스테로이드 치료로 염증은 완화되었다.

16주가 지난 시점에 고용량 투여군의 환자 8명 중 7명은 15글자 이상이 보이는 시력 개선 효과가 있었으며, 그중 6명에게서는 기준치보다 30글자 이상의 개선 효과가 나타났다. 특히, 저용량 투여군에 속한 환자 1명의 경우 15글자 이상의 시력 개선을 보였다.

또한, 시각적으로 유도되는 Y자형 이동성 검사에서도 통과 시간이 평균 30초에서 15초로 줄어드는 개선 효과가 있었다.

Mahapatra 박사는 “우리는 치료제 MCO 물질을 유리체 내 1회 주사한 후 16주에 이르러 투여 용량에 따른 효능의 변화를 관찰할 수 있었다. 그리고 이 같은 고무적인 결과에 따라 나노스코프사는 미국에서 임상 시험을 개시할 예정이며, 이어서 인도에서도 임상 연구를 진행할 예정이다.”라고 말했다.

출처: https://www.healio.com/news/ophthalmology/20201116/optogenetics-gene-therapy-may-improve-visual-acuity-in-advanced-retinitis-pigmentosa