Gavin Herbert 안과 협회의 줄기세포 및 안과 유전 프로그램의 교수이자 JCyte의 창업자인 Klassen 박사는 망막색소변성증 임상시험에 대해 캘리포니아 재생의학연구소로부터 660만 달러를 지원받게 되었다.
망막색소변성증은 실명을 야기하는 안질환으로 미국에서 대략 15만 명에게 영향을 주고 있다. 이 질환은 빛을 감지하는 광수용체라는 세포가 퇴화하면서 발생한다. 이 질환에 대해서는 치료법이 없고, 점진적으로 시력을 악화 시켜 실명까지 이르게 한다.
캘리포니아 재생의학연구소로부터 보조를 받는 임상시험을 포함해 과거의 임상시험에서 Klassen 박사 연구팀은 연구 대상에게 인간의 안전구세포(hRPCs)를 활용하여 질병을 치료하고자 하였다. 안구 중심부의 젤이 채워진 공간에 전구세포를 주입하면 신경성장인자를 분비하는데, 이는 휴면기 광수용체의 퇴화 진행속도를 늦추거나 잠재적으로 바꿔주는 역할을 한다.
캘리포니아 재생의학연구소의 의장이자 CEO인 Millan 박사는 "캘리포니아 재생의학연구소는 유망한 초기 단계의 연구를 신약개발이나 임상시험으로 지원하고 가속한다." 라고 말했다. 이번 프로그램은 적은 수의 환자를 대상으로 하는 새로운 줄기세포 혹은 유전자 치료로, 종종 초기 투자나 자금 지원을 받는 데 어려움을 겪는다. 캘리포니아 재생의학연구소의 기능은 철저하게 과학 기반이고, 의학적으로 아직 채워지지 않은 필요성을 채워주는 잠재력이 있는 새로운 재생의학 연구에서 리스크를 줄여주는 것이다. 프로그램의 리스크를 줄여줌으로써, 캘리포니아 재생의학연구소는 포트폴리오 프로그램들이 중요한 후속 투자와 파트너십을 얻을 수 있도록 한다.
최근 완료된 임상 2b상에서는 80명의 피험자가 대조군, 저용량군, 고용량군 3가지에 임의 지정되었다: 12개월 동안 실험 참가자들의 시각 기능을 모니터링하였다. 12개월간의 맹검 시험을 진행하면서, 대조군에 임의 지정된 실험 참가자들 또한 치료를 받았다. 결과적으로 임상 2b상은 강력한 안전성을 보여줬을 뿐만 아니라 희망적인 결과를 보였다.
"나는 이번에 태어난 것에 매우 축복받았다고 느꼈다." 라고 첫 임상시험 환자인 Rosie Barrero가 말했다. 그녀는 오랫동안 불가능했던, 휴대폰에서 시간을 보는 일이 가능해졌다고 밝혔다.
Klassen 박사는 "이 전구세포는 망막색소변성증의 완벽한 치료 기술은 아니지만, 잠재적으로 효과적이고 상대적으로 지속적인 치료 기술로 밝혀졌다. 다만, 아직 환자들은 주사를 계속해서 맞아야 하는 단계이다." 라고 말했다.
캘리포니아 재생의학연구소의 자금 지원은 세포를 제조하는 활동들뿐만 아니라 과거에 치료받았던 환자의 일부가 반복적으로 투여받는데 도움을 줄 것이다.
출처: https://www.newswise.com/articles/uci-clinical-trial-targeting-retinitis-pigmentosa-receives-6-6m-grant-from-california-institute-for-regenerative-medicine
