헐러 증후군 치료
1. 효소대체요법ERT; Enzyme Replacement Therapy
헐러 증후군의 효소대체요법ERT; Enzyme Replacement Therapy 치료제는 헐러 증후군 환자에게 결핍된 알파-L-이두로니다아제IDUA; α-L-Iduronidase 효소를 보충합니다. 효소대체요법 치료제는 2주에 한 번씩 정맥에 직접 주사합니다.
현재 시판되고 있는 헐러 증후군의 효소대체요법 치료제는 다음과 같습니다.
• 알두라자임Aldurazyme
알두라자임은 헐러증후군, 헐러-샤이에 증후군, 그리고 중증도 이상의 샤이에 증후군을 위한 치료제로, 보행 능력과 호흡 기능을 개선한 바 있습니다.

 

2. 조혈모세포 이식
조혈모세포 이식은 헐러 증후군 환자의 수명을 연장하고, 간 비장 비대, 폐쇄성 무호흡증, 청력 소실 등의 증상을 개선하는 효과가 있습니다. 2.5세 미만의 헐러 증후군 환자 대부분은 해당 치료를 받습니다. 
 
3. 그 밖에
헐러 증후군 환자에 따라 지지요법이 병행되며, 심혈관 수술, 물리 치료, 언어 치료, 호흡 보조 장치, 소화 보조제 등이 있습니다.
 
참고 문헌
BioMarin. 2020. ALDURAZYME® (Laronidase) For MPS I | Our Products - Biomarin.