미국의 재생의약 회사인 jCyte 사와 캘리포니아 대학 Sue & Bill 줄기세포 연구소는 최근 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 질환을 대상으로 진행되고 있는 임상 1, 2상에서 관련 기술의 안정성과 내구성이 긍정적으로 확인되었다는 보고를 발표하였다.
캘리포니아 재생의약 연구소(CIRM)의 자금이 투입된 이번 임상은 임상 관련 데이터 안정성 점검 위원회(DSMB)로부터 4가지 평가 항목을 성공적으로 통과하였다.
망막 전구세포를 한쪽 눈에 투입된 최초의 임상 환자는 치료 후 1년 동안 임상적 관찰이 진행되고 있다.
이번 환자와 더불어 지난해부터 임상에 참여한 8명의 치료 환자들을 대상으로 한중간 단계(6개월에서 1년 사이가 경과된 시점)의 안정성 평가 결과는 매우 고무적인 것으로 나타났다.
jCyte 사의 창업자이며 캘리포니아 대학 안과 교수인 Klassen 박사는 "우리는 이번 결과에 매우 기뻐하고 있다"며 "RP 질환은 최초에는 야맹증이 나타나고 점진적으로 시각이 손상되는 질환으로 현재로서는 치료 불가능한 망막 질환에 속한다. 그러나 이러한 환자들을 치료하기 위한 우리들의 노력은 이번 임상으로 중요한 전환점을 맞게 될 것이다."라고 자신하고 있다.
미국 jCyte 사에 의해 개발되고 있는 RP 세포 치료제는 망막 질환으로 인해서 병들고 죽어가는 광수용체 세포를 살려내는 데 치료 목적이 있다. 임상 전 동물 시험에서 안구에 이식된 망막 전구세포들은, 비록 타인의 망막 세포로부터 추출한 세포 물질이지만, 면역 거부 반응이 발견되지 않았다.
이러한 이유로 이번 임상에 참여한 환자들에게는 다른 장기의 이식에서 흔히 사용되는 면역 억제제가 필요하지 않았다. 더구나 시술은 비교적 간단해서 진료실에서 치료받을 수 있다.
현재 진행되고 있는 임상 1, 2상 안정성 연구는 미국 캘리포니아 대학 게빈 허버트 안과 연구소에서 진행되고 있다. RP 환자는 전체 인구의 약 백오십만 명이 있으며 유전성 실명 질환의 주요 원인이다. 아직 효과적인 치료 기술은 없다.
이번 중간 임상 결과의 발표에 따라, 추가적인 임상 연구가 계획 중에 있다.
