프랑스 소재 GenSight 생명 공학사는 광유전학 기술을 이용한 치료제 GS030의 임상 1/2상을 시작할 예정이다. 이번 기술은 시각의 기능을 보강하기 위해 안경을 장착한다.
관련 기술은 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)로 실명한 사람들의 시각을 회복시키도록 고안되었으며, 장차 어셔 증후군이나 스타가르트 그리고 건식형 황반변성과 같이 망막 질환으로 실명한 사람들에게도 적용할 수 있다.
이번 치료제는 손가락을 셀 수 없을 정도의 중증 RP 환자 18명을 상대로 치료 효능을 평가할 예정이다. 미국 실명퇴치 재단은 광유전학 치료 기술 개발에 연구 기금을 지원한 바 있다.
GenSight 사의 공동 창업자이며 수석 이사인 Gilly 박사는 "이번 치료제가 임상 1/2상에 돌입하는 것은 매우 중대한 발걸음이 될 것이다."라고 말하면서, "이번 임상은 시력이 아주 나쁜 환자들을 모집하여 장차 우리 기술의 잠재력이 어느 정도 유효한 시력을 만들어낼 수 있는지 빨리 알아보고 싶다."라고 덧붙였다.
RP는 시각을 만드는 광수용체가 죽어가면서 시력을 잃게 된다. 이번 임상은 광유전학 치료 기술을 사용하여 망막의 신경절 세포에게 시각을 인지할 수 있는 기능을 부여한다. 참고로 망막의 신경절 세포란 원래 빛을 인지하지는 못하지만, 광수용체가 RP로 죽어 없어진 후에도 여전히 건강한 상태로 남아있는 세포층이다.
이번 임상은 GS030 유전자 치료제의 투여와 함께 안경을 부착하여 이미지의 빛을 증폭시켜 줌으로서, 신경절 세포를 크게 자극시켜 환자의 시각 기능을 보강하도록 하였다.
실명퇴치 재단의 Rose 박사는 "GenSight 사의 기술은 RP로 대부분의 시력을 잃어버린 환자들에게는 매우 흥분되는 개발 소식이다."라고 말하면서, "비록 Allergan 회사(최근 레트로 센스를 인수한 제약사)가 RP 환자를 대상으로 안경 없이 광유전학 기술의 효능을 평가하는 임상을 시작한 바 있으나, 이번에 안경을 보강하여 임상을 시작하는 GenSight 사의 최근 기술이 훨씬 좋은 시각을 만들어 낼 것으로 기대된다."라고 설명하였다.
두 회사의 광유전학 치료 기술은 안구 속 유리체에 '빛을 인지하는 단백질'을 생산하는 유전자를 주사하는 방식이다. GenSight사가 사용하는 안경은 특별히 빛의 넓은 파장을 볼 수 있도록 개발되었다.
그동안 광유전학은 주로 뇌질환과 신경 질환의 치료를 위해 국제적으로 많은 과학자들이 연구하여 왔으며, 최근 치료 기술에 급격한 진전이 있었던 바, 그러한 기술 진전의 덕분으로 RP 환자들의 시각을 만들어 주는데 기여하게 되었다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/clinical-trial-to-launch-for-system-combining-optogenetics-and-eyewear-5354
