RetroSense 제약사는 임상 1, 2상에서 3명의 실험참가자를 대상으로 RST-01 광유전자 치료 물질을 주사하였다고 발표했다. 그러나 최저 용량을 투여한 환자에서는 특이적인 안과적 소견이 발견되지 않았다. 비록 몇 가지 생물학적 증상을 보였지만 RetroSense사는 이에 대해 자세한 사항을 제공하지 않았다. 더 많은 시험 대상자들이 참가하여 오랜 기간동안 관찰이 이루어진 후, FDA와 논의하여 안전성 및 효능에 대한 내용이 보고될 것으로 기대된다.
RetroSense 사의 유전자 치료제는 아데노 연관 바이러스를 사용하여 망막 신경절 세포에 유전자를 전달한다. 이 세포는 광수용체 단백질인 channelrhodopsin-2를 암호화하는 역할을 한다. 이 치료제의 이점은 환자의 시력을 상실하게 하는 유전자 돌연변이와 관계없이 정상적인 기능을 수행할 수 있도록 한다는 것이다.
RetroSense 사는 다음 달 중간 용량 투여 집단에게 치료제를 주입 할 계획이다. 투여량의 증가는 안전성 검사를 위한 초기 임상 단계에서 일반적으로 수행되는 것으로, 낮은 용량을 주입했을 때 별다른 부작용이 관찰되지 않는다면 용량을 증가시키면서 치료제의 효능을 관찰하게 된다.
RetroSense 사의 임상시험은 미국 망막 재단에서 시행되고 있으며 이는 광유전학적 치료 기술을 이용한 최초의 시도이다.
미국 실명퇴치재단은 RetroSense 사의 치료 개발을 위한 초기 자금을 제공했으며 FDA와 임상 시험에 대한 토론에 참여했다.
현재 RST-001의 연구는 Allergan 제약사에서 진행하고 있다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/optogenetic-therapy-takes-first-step-forward-in-clinical-trial-4997
