네덜란드 RNA 치료 기술 개발사인 ProQR 제약사는 QR-421a 치료제의 임상 1/2상에 대한 3개월간의 중간 결과를 발표했다. 이 치료제는 USH2A 유전자의 엑손 13의 변이로 인해 발생한 어셔증후군 2A 형과 비증후군성 망막색소변성증에 대한 잠정적 치료제이다. ProQR 사는 치료제가 임상 시험 동안 내약성이 확인되었고, 심각한 부작용 보고가 없었다고 발표했다. 또한, 치료를 받은 환자의 25%가 시력이 개선되었다고 밝혔다.
소식 발표에서 ProQR은 "저용량군 환자의 25%가 3개월 동안의 관찰 결과, 반응이 보이는 것으로 확인되어 반응자로 분류되었다. 효능은 6개월 혹은 그 이상으로 유지되었다." 라고 보고했다. 치료 기술에 대한 긍정적인 반응은 기능적, 구조적 측정 모두에서 관측되었다. 해당 환자군은 어셔증후군을 앓고 있다.
발표에서는 또한 "중간 용량군의 25% 또한 3개월 방문 과정에서 작용을 시작하여 반응자로 분류되었다." 라고 말했다. 치료 기술에 대한 긍정적 반응은 몇 가지 기능적 측정 과정에서 관측되었다. 중간 용량군은 비증후군성 망막색소변성증 환자로 시력손실이 진행되었었다.
미국 실명퇴치재단은 QR-421a 치료제에 대해 RD 펀드를 통해 750만 달러까지 투자하여 초기 임상시험에 착수하고자 한다. RD 펀드는 벤처 자선 펀드로 2018년 설립되어 유망한 망막 퇴행성 질환 치료 중 진행 중이거나 진행하고자 하는 초기 인간의 연구에 대해 투자를 제공한다.
미국 실명퇴치재단의 연구 부문 부사장이자 임시 최고과학책임자인 Mansfield 박사는 "우리는 QR-421a 치료제 시험에서 두 반응군 각각에 대한 3개의 독립적 측정 결과를 통한 개선안뿐만 아니라 안전성 프로필을 확인한 것에 고무되었다. 우리는 초기 효능 시그널에서 더 정교해진 결과를 기대한다." 라고 말했다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/interim-results-released-for-ush2a-rna-therapy-clinical-trial-120
