Adverum 제약사가 습식형 노인성 황반변성의 치료제로 개발 중인 ADVM-022는 OPTIC 임상 1상에서 긍정적인 결과를 나타냈다.
해당 임상의 중간 결과는 ADVM-022 치료제가 고용량에서 효과가 가장 좋은 것으로 나타나 치료를 위한 적절한 용량에 대해 시사한다.
습식형 노인성 황반변성의 특징은 망막 아래에 피가 새어 나오는 혈관이 생성된다는 것이다. 이는 맥락막 혈관 신생(choroidal neovascularization ,CNV) 이라고 하며, 시력을 담당하는 광수용체 세포를 파괴한다.
현재 습식형 노인성 황반변성의 CNV를 막기 위한 미국 FDA 승인을 받은 몇 가지 치료제(anti-VEGFs)가 있지만, 환자들은 생애 동안 정기적인 안구 주사를 통해 이 치료제를 투여 받아야한다.
반면 ADVM-022 치료제는 한 번의 투여로 수년에서 환자의 생애 동안 지속적으로 기능 할 수 있도록 설계되었다. 이 유전자 치료 기술은 망막이 시력을 보존하고 CNV를 막을 수 있는 단백질을 지속적으로 생산할 수 있도록 한다.
미국 실명퇴치재단은 지속적으로 anti-VEGF을 생산하는데 필요한 아데노 연관 바이러스(AAV)를 개발하는 연구에 자금을 지원했다.
미국 실명퇴치재단의 최고 경영자 Yerxa 박사는 "재단의 후원이 유망한 치료 기술의 임상 시험에 도움이 되어 매우 기쁘다. 습식형 황반변성 환자가 평생동안 받아야 하는 치료의 부담을 줄이거나 없앨 수 있다면 수백만 명의 환자들의 삶의 질이 크게 향상될 것이다." 라고 말했다.
Adverum 사는 OPTIC 임상에 참여한 환자 17명의 중간 결과를 보고했다.
고용량의 ADVM-022 치료제를 투여받은 6명의 환자는 모두 CNV 재발이 되지 않아 anti-VEGF 'rescue' 치료제가 필요 없었다. 이 환자들의 평균 추적 기간은 60주였다.
반면 저용량의 ADVM-022 치료제를 투여받은 11명의 환자 중 3명은 CNV 재발로 인해 anti-VEGF 'rescue' 치료제가 필요했다. 이 환자들은 20주 또는 36주 동안 후속 조치를 받았다.
Adverum 사는 계속해서 미국의 Clinical Trial 사이트에서 환자 모집을 하고 있으며 2020년 하반기에 추가 결과 보고를 할 계획이다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/positive-interim-clinical-trial-results-for-adverum-s-wet-amd-gene-therapy-124
