Collaborative Medicinal Development(CMD) 사의 주요 임상 시험 치료법인 CuATSM가 루게릭병 환자의 질환 진행을 늦추고 호흡과 인지 기능을 향상시킬 수 있다는 것이 임상 1상 시험에서 확인되었다.
다기관에서 진행된 공개 방식의 용량-결정 연구의 결과는 2018년 12월 7일부터 9일까지 개최된 제29회 ALS/MND 국제 심포지엄에서 CMD 사의 CEO인 Rosenfeld 박사에 의해 발표되었다.
CuATSM은 손상된 미토콘드리아를 가진 세포에 구리를 전달하는 작은 인공 분자이다. 손상된 미토콘드리아는 루게릭병, 파킨슨병, 헌팅턴병, 알츠하이머병 등 여러 신경퇴행성 질환의 특징이다.
CuATSM은 비정상 세포에만 구리를 공급하고 건강한 세포에는 영향을 미치지 않기 때문에 해당 치료제를 사용하여 비정상 세포만을 표적하여 질환으로 인한 손상을 줄일 수 있다.
2016년 10월, CMD 사는 산발적인 유전형 루게릭병 환자를 대상으로 하는 CuATSM 임상 시험을 시작하여, 최적의 용량을 결정하고 해당 치료제의 약동학적 특성을 연구했다.
연구의 처음 두 단계동안 CuATSM의 가장 효과적이고 안전한 투여량을 결정하기 위하여 환자는 여러 그룹으로 나뉘었고, 그 결과 두번째 단계의 투여량이 최적이었다. 세번쨰 단계는 치료에 대한 환자의 내약성을 확인하고 그 효능을 평가하는 것을 목표로 하였다.
연구의 세번째 단계에서 얻은 데이터에 따르면, 24주 동안 두번째 단계 투여량의 CuATSM으로 치료받은 산발형 루게릭병 환자에서 질환 진행의 현저한 감소가 관찰되었다. 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R)에 의해 측정된 점수는 1개월당 1.02점씩 낮아질 것이라고 예상됐지만 치료 후에 1개월당 0.29점씩 감소하였다.
또한, 강제 폐활량(FVC)으로 측정된 환자의 호흡 기능과 에든버러 인지 및 행동 검사(ECAS) 검사 점수로 측정된 인지 기능은 24주의 CuATSM 치료 후 유의미하게 향상되었다. FVC는 1개월당 2.24% 감소하고 ECAS는 변화없을 것이라고 예상됐지만, 실제로 FVC는 1.1% 증가하고 ECAS는 10점 증가하였다고 기록되었다.
예상대로, 저용량의 CuATSM으로 치료받은 환자는 고용량으로 치료받은 환자에 비해 ALSFRS-R 점수 상승와 FVC 개선 효과가 적었다. 이는 루게릭병 쥐 모델 전임상 연구의 결과와 일치하며, CuATSM이 체내에 투여될 때 용량-의존적으로 작용함을 보여준다.
CMD 사는 이제 이러한 결과를 확인하기 위해 CuATSM에 대한 무작위 배정의 위약-대조 임상 시험을 진행할 계획이다.
CuATSM 치료를 구리 보충제를 복용하는 것과 혼동해서는 안된다. 전문가에 따르면, 구리 보충제는 중간 정도의 복용량에서도 독성이 있으며 루게릭병 환자에게 도움이 되지 않는다.
출처: ALS News Today
