루게릭병 환자의 척수에 인간 신경 줄기세포(hNSCs)를 주입하는 것이 안전하며, 이식 2년 후에도 부작용을 일으키지 않았다는 임상 1상 시험 결과가 발표되었다.
해당 연구 결과는 "루게릭병 환자에게 신경 줄기세포를 척수 내로 주입한 임상 1상 시험 : 장기적 결과”라는 제목으로 Stem Cells Translational Medicine 저널에 게재되었다.
인간 신경 줄기세포는 뇌 조직을 통합하고, 조직의 재생을 촉진할 수 있다. 이 세포들은 신경계 질환을 가진 전임상 동물 모델에서 잠재적으로 효과를 나타내었으나, 사람에서 그 가능성을 평가한 연구는 거의 없었다.
임상 1상 시험에서는 루게릭병 환자의 척수에 인간 신경 줄기세포를 주입하는 것의 안전성(본 연구의 주된 목적)과 가능성을 평가했다.
연구원들은 유산된 두 인간 태아에서 신경 줄기세포를 분리하였고, 주입 전에 실험실에서 이를 증식시켰다.
연구팀은 “이번 연구는 유산된 태아로부터 뇌 생검으로 분리되고 체외에서 안정적으로 증식하고 생장할 수 있는, 임상단계의 인간 신경 줄기세포군을 의료적으로 이식한 최초의 연구이다.”라고 말했다.
이 시험에는 평균 연령이 48세인 루게릭병 환자 18명(여성 5명, 남성 13명)이 참여하였다. 환자들은 줄기세포를 이식받은 후 24개월동안 추적 조사되었다.
이 기간 동안 심각한 부작용이 나타난 환자는 없었고, 환자 1명에서 경미한 다리 경련이 발생했다. 흔한 부작용은 수술 후 통증이었으나 해당 수술 부위에 국한되어 평균 18일 동안만 지속되었다.
연구팀은 “이번 연구 결과는 인간의 척수 앞쪽에 세포를 국소 이식하는 것이 루게릭병 환자처럼 취약한 피험자에서 수행되어도 안전한 수술임을 강조했다.”라고 보고했다.
자기공명영상을 분석한 결과, 수술 부위에 경막외액의 축적이 예상되었으나 3~6개월 내에 자발적으로 해결되었다. 연구 시작 시 이미지와 비교하여 환자의 뇌 및 척수에 대한 구조적 변화는 관찰되지 않았다.
초기 그룹에서, 환자 11명이 루게릭병의 자연적 진행으로 인해 추적 관찰 기간동안 사망하였고, 환자 2명은 진행성 호흡 부전으로 인해 기관 절개술을 받았다.
해당 치료법은 어떤 환자에서도 루게릭병 진행을 악화시키지 않았다. 연구팀은 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R) 점수가 이식 후 1개월 이내에 일부 환자에서 안정화되었고, 일부 환자들에서는 향상되고 이것이 4개월 간 지속되는 등 치료 후 질환 진행이 일시적으로 지연되었다고 밝혔다.
추가적으로, 환자 5명은 일시적인 보행 기능 향상을 보여주었고, 환자 4명은 씹기 운동, 도구 사용, 필기, 옷 입기와 같은 활동에서 기능이 개선되었다. 강제 폐활량(FVC), 폐 기능 측정치 또는 생존율에서는 통계적으로 유의미한 차이가 없었다.
이러한 결과는 인간 신경 줄기세포의 안전성과 효능을 계속 평가하기 위해 임상 2상 시험에서 해당 치료법의 가능성을 추가로 평가할 필요성을 뒷받침한다.
연구팀은 “이번 결과는 루게릭병 치료를 위한 차후의 효능-평가 임상 시험에서 자궁 내 자연사에서 유래한 태아의 신경 줄기세포를 사용하는 것을 지지한다. 하지만 향후 임상 2상 시험에서 주입될 세포의 최적 개수 결정, 세포가 체내에서 활성 상태를 유지하는 기간, 환자 선택 기준, 질환 경과 모니터링을 위한 바이오마커, 인간 신경 줄기세포의 효능 등의 실질적인 과제들이 해결되어야 한다.”라고 덧붙였다.
출처: ALS News Today
