미국 FDA가 사이토키네틱(Cytokinetics) 사와 아스텔라스(Astellas) 제약사가 공동 개발한 루게릭병 치료제인 Reldesemtiv(렐데셈티브)를 희귀 의약품으로 지정하였다.
렐데셈티브는 차세대 백색근 트로포닌 활성화 물질(FSTA)로, 루게릭병 환자에서 근육 기능의 저하를 지연하기 위해 최소한의 신경 자극으로도 근육이 쉽게 수축되도록 설계되었다. 해당 치료제는 미국 FDA와 유럽의약청에서 다른 운동질환에 대한 희귀 의약품으로도 지정된 바 있다.
희귀 의약품 승인으로, Cytokinetics 사와 Astellas 사는 렐데셈티브에 대해 승인 후 7년동안 미국 시장 독점권, 임상 연구에 대한 미국 FDA의 지원, 특별 세금 면제 및 감면 등의 혜택을 받게 되었다.
관련 치료제는 무작위적 이중 맹검의 임상 2상 시험에서 루게릭병 환자 458명을 대상으로 연구되었다. 이번 연구에서는 렐데셈티브가 호흡 기능과 다른 근육 기능에 미치는 영향이 평가되었다.
참여자들은 미국, 캐나다, 유럽 및 호주 센터에서 모집되었고, 무작위로 배정되어 12주동안 하루에 2번씩 150mg, 300mg 또는 450mg의 렐데셈티브 또는 위약을 투여받았다.
이번 임상 시험의 주요 목표는 12주간 렐데셈티브로 치료받은 후 호흡 기능의 변화를 평가하는 것이었고, 이것은 안정시 폐활량(SVC)의 예측 백분율로 측정되었다.
추가적인 목표로는 치료 12주 후에 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R), 근력, 손으로 물건을 잡는 능력, 혈중 렐데셈티브의 농도 등의 변화와 치료 후 부작용이 포함되었다.
실험 결과, 어떤 용량이든 렐데셈티브를 투여받은 환자는 폐 근육 기능과 전체 근력, ALSFRS-R 점수의 감소가 위약을 투여받은 환자에 비해 적었다. 그러나 결과는 통계적 유의성에 도달하지 못했다.
후속 분석에서, 연구원들은 환자들의 추정 질환 진행률을 바탕으로, 기준치로부터 ALSFRS-R 점수의 변화를 평가하였다.
급성, 중간 정도, 느린 질환 진행을 가진 환자들의 분석에서, 치료 12주 후에 용량에 관계없이 렐데셈티브를 투여받은 중간 정도와 급성 진행성 환자의 ALSFRS-R 총점이 더 작은 폭으로 감소하였다.
회사에 따르면, 해당 결과는 통계적으로 유의미했다고 한다. 느린 진행성 환자에서는 뚜렷한 변화가 없었다.
또한, 렐데셈티브로 치료받은 환자에서 휠체어, 비침습적 인공 호흡기, 급식 튜브, 음성 생성 장치를 포함한 내구성 의료 장비의 사용이 38% 감소했다.
이후에 Aural Analytics 사의 음성 분석 플랫폼 기술을 이용한 검사 결과에서는, 렐데셈티브 치료가 위약에 비해 음성 운동 제어의 감소 또는 단어 표현 능력 감소를 지연시키는 것으로 나타났다.
이를 통해 렐데셈티브를 이용하여 루게릭병의 근육 기능 장애를 직접적으로 해결함으로써, 다른 치료법에 대한 보완 기능을 할 수 있을 것이라 기대된다.
출처: ALS News Today
