Amylyx 사가 개발한 AMX0035 치료제가 급성 진행성 루게릭병 환자에서 질환의 진행을 현저히 늦춘다는 임상 2상 연구 결과가 발표되었다.
해당 임상 연구는 9월에 최종적인 환자 검사를 마무리하였고, 주요 목표를 달성했다.
시험이 진행된 24주 이상, AMX0035 치료제로 치료받은 환자에서 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R)로 측정된 기능 점수가 위약 대조군에 비해 훨씬 느리게 감소했다고 나타났다. ALSFRS-R는 일상생활 기능 중에서 말하기, 삼키기, 옷입기와 위생관리에 대한 루게릭병 환자의 능력 정도를 평가한다.
해당 연구를 주도하고 있는 하버드 대학의 물리 의학 및 재활 보조 조교수인 Paganoni 박사는 “금일, 루게릭병의 새로운 치료법 개발을 위한 중요한 결과가 밝혀졌다. 이번 연구 결과는 AMX0035 치료제가 루게릭병 환자의 새로운 치료제가 될 수 있음을 보여주었다.”라고 말했다.
AMX0035는 두개의 작은 분자인 타우로우루소데옥시콜산(TUDCA)와 소듐 페닐부티레이트(sodium phenylbutyrate)가 포함된 혼합 치료제이다. 해당 성분들은 미토콘드리아와 소포체 내 스트레스 신호를 차단하여 신경세포의 사멸을 막는 역할을 한다.
다른 치료제와 달리, AMX0035 치료제는 루게릭병의 근본적 원인을 해결하는 것을 목표로 하지 않는다. 대신에, 루게릭병 환자에서 점진적으로 손실되는 운동 신경세포를 보존하여 임상적인 치료 효과를 보이는 것을 목표로 한다.
전임상 실험에서는 루게릭병 동물 모델의 신경세포 사멸과 염증 반응이 감소된 것이 관찰되었다. 이러한 결과를 바탕으로, 루게릭병 132명에서 AMX0035 치료제의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 2상 시험이 진행되었다.
모든 시험 참여자는 연구 시작 8개월 이내에 루게릭병으로 진단받았으며, 모두 급성 진행성 양상을 보였다.
이번 시험에서 모든 참가자들은 2:1의 비율로 무작위 배정되어서 24주 동안 하루에 두 번 AMX0035 또는 위약을 복용하였다. 이후, 이번 연구에 참여한 환자 중 90%는 공개 방식의 연장 연구에 참여하여 치료를 계속 받을 것이다.
해당 임상 시험의 주요 목적은 치료제의 내약성과 안전성을 평가하는 것이며, 구체적인 내용은 공개되지 않았다.
부수적 효능은 근력, 호흡 기능, 신경 사멸과 신경 염증을 포함한 루게릭병의 바이오마커 등을 통해 평가된다.
Amylyx 사의 CEO인 Cohen 박사는 “7년 간의 AMX0035 개발 후 해당 이정표에 도달한 것을 영광으로 생각한다. 루게릭병 환자들의 삶을 개선하기 위해 우리와 함께 일해 왔으며 계속 협력해 온 모든 참여자, 가족, 의사, 간호사, 코디네이터, 공급 업체 및 고문에게 감사한다." 라고 말했다.
출처: ALS News Today
