루게릭병 분야별 치료
많은 이들에게 아이스버킷 챌린지로 알려진 루게릭병은 아직 발병 원인이 명확하게 밝혀지지 않아 근본적인 치료 기술 또한 부재한 질환입니다.
현재 질환의 진행을 지연시키거나 증상을 완화하는 치료 방법이 있으며, 크게 네 가지, 합성 의약품, 유전자 치료, 줄기세포 치료, 단일 클론 항체로 나눌 수 있습니다. 이들은 각기 다른 방식으로 운동신경세포가 파괴되는 것을 억제합니다.
1. 합성 의약품
합성 의약품은 운동신경세포를 파괴하는 원인인 글루타메이트Glutamate와 활성 산소 축적 등을 억제해 루게릭병의 진행을 지연시킵니다. 루게릭병 환자 대부분은 삼킴 장애가 있어 알약 제형이 아닌 다른 제형의 치료제가 개발되는 추세입니다.
2. 유전자 치료
유전자 변이를 정상 유전자로 대체하는 방법으로, 질환의 원인을 제거하는 방식입니다.
현재 C9orf72, FUS, CAV1, SOD1 유전자에 대한 치료제가 임상시험 중에 있습니다.
3. 줄기세포 치료
줄기세포는 어떤 세포로든 바뀔 수 있는 능력을 갖춘 특별한 세포입니다.
루게릭병 줄기세포 치료제의 경우 면역세포로 바뀔 수 있는 줄기세포를 환자에게 주입해 염증 반응을 억제하고 신경세포의 성장을 돕습니다. 이는 루게릭병 환자의 손상된 운동신경세포를 보호해 더 큰 손실이 발생하지 않도록 합니다.
4. 단일 클론 항체
루게릭병 환자 중에는 노폐물을 처리하는 단백질이나 염증 반응을 조절하는 단백질이 잘못 만들어지는 경우가 있습니다. 이러한 단백질로 면역세포의 활동이 제대로 조절되지 않으면 신경세포의 파괴로 이어집니다. 단일 클론 항체는 루게릭병을 일으키는 단백질(항원)만을 비활성화해 신경세포의 손상을 최소화합니다.
