레어노트가 제약사와 연구 기관의 소식을 모아 전해드리는 두 번째 시간이에요.
이번에는 4DMT사, 크리야사의 유전자 치료제 소식과 새롭게 FDA 승인을 받은 황반변성 치료제 소식을 준비했어요. 
 
4DMT사, 습성 황반변성 유전자 치료제 4D-150 임상 1/2상 개시
(2022. 1. 7.)
4DMT4D Molecular Therapeutics사가 습성 황반변성 유전자 치료제인 4D-150의 임상 1/2상 시험을 시작했어요.
4D-150은 서로 다른 4가지 혈관내피성장인자를 표적하도록 설계된 치료제로, 유리체강 내로 저용량을 단일 투여하더라도 효능이 오래 지속될 것으로 보여요.
이번 임상시험은 성인 습성 황반변성 환자 60명을 대상으로 4D-150의 안전성과 내약성을 중점적으로 평가하는데요. 치료제 용량을 늘려 가며 투여하고, 최대 교정시력의 변화를 측정해 기존 치료제인 애플리버셉트Aflibercept와 비교할 예정이에요.
 
크리야사, 건성 황반변성 유전자 치료제 독점 계약 체결
(2022. 1. 28.)
크리야Kriya Therapeutics사가 미국 사우스캐롤라이나 의과대학 연구팀이 개발하고 있는 건성 황반변성 유전자 치료제의 특허권을 독점 계약했어요.
이 치료제는 보체계로 인한 망막 손상을 억제하도록 설계되었는데요. 보체계는 면역체계의 일부로, 해로운 바이러스와 박테리아로부터 우리 몸을 보호해요. 만일 보체계가 지나치게 활성화되면 오히려 해가 될 수 있기 때문에 적절하게 조절할 필요가 있지요.
한편, 건성 황반변성은 아직까지 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 질환이에요. 이에 미국 실명퇴치재단은 사우스캐롤라이나 의과대학 연구팀이 전임상 시험을 진행했을 때에도 자금을 지원한 적이 있답니다.
 
파리시맙, 습성 황반변성과 당뇨성 황반부종 치료제로 미국 FDA 승인
(2022. 1. 29.)
미국 FDA가 제넨테크Genentech사의 파리시맙Faricimab을 습성 황반변성과 당뇨성 황반부종 치료제로 승인했어요. 미국에서는 바비스모Vabysmo라는 상품명으로 판매될 예정이에요.
파리시맙은 망막질환에서 시력 상실을 유발하는 안지오포이에틴-2Ang-2; Angiopoietin-2와 혈관내피성장인자-A를 동시에 표적하는 이중특이성 항체 약물인데요. 이 두 단백질의 기능을 차단해 혈관 누출 및 신생, 감염, 그리고 섬유종을 감소시키고 시력 개선 효과를 유도한다고 해요.
또 한 달에 1번 투여해야 하는 기존 치료제와 달리, 파리시맙은 3~4개월에 1번 투여하면 된다는 장점이 있어요. 
 
참고 문헌
1. 4D Molecular Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1/2 Clinical Trial of 4D-150, a Dual-Transgene Intravitreal Gene Therapy for Patients with wet AMD
2. Kriya Therapeutics Licenses Emerging Foundation-Funded Dry AMD Gene Therapy
3. FDA approves faricimab to treat DME, wet AMD