Ophthotech(현 IVERIC bio)는 망막 질환을 위한 치료제 및 유전자 치료법을 개발하는 바이오 제약 회사이다. 이 회사는 망막색소변성증, 스타가르트병, 레베르 선천성 흑암시, 습식 및 건식 노인성 황반 변성에 대한 치료법을 적극적으로 개발 중이다.
주목할 점은, 이 회사가 상염색체 우성 유전자의 전달과 유전자 knockdown 및 교체, 망막 유전자 치료제 개발을 포함한 다방면 전략을 고수한다는 것이다.
관련 회사의 최고 의료 책임자인 Kourous Rezaei 박사는 임상 및 약물 개발 팀과의 협업을 통해 강력한 기술 장벽을 극복 할 수 있게 되었다고 한다. Rezaei 박사는 "이 분야에서 다른 회사와의 차별점은 망막에 대한 전문적인 배경지식을 가진 팀원이 함께한다는 것" 이라며, "이 덕분에 약물 개발 과정과 임상 시험 설계를 포함해서 여러 가지 문제에 대한 의견을 참고할 수 있다." 고 말했다. 또한 "Ophthotech 사는 현재 과학자들과 협력하여 아데노 연관 바이러스(AAV)를 사용하는 새로운 유전자 전달 기술을 개발하고 있으며, 특정 망막 세포를 표적으로 조절 할 수 있는 AAV 기반 전달 시스템에 집중하고자 한다" 고 발표했다.
현재 AAV를 기반으로 한 망막 유전자 치료 기술에 관련하여 약 20건의 임상 시험이 진행 중이다. 관련 기술을 사용하여 RPE65 유전자를 전달하는 LUXTURNA 제품은 2017년 12월 FDA 승인을 받은 이력이 있지만, 여기에 사용된 AAV 기술은 10년이 넘었다.
Rezaei 박사는 "우리의 치료 기술은 한 번의 유전자 치료 시술로 지속적인 효능을 가능하게 함으로써 마땅한 치료제가 없는 환자들에게 아주 매력적인 치료제가 될 것이다. 특히 수 년 동안 지속적인 치료가 요구되는 황반변성 환자들에게는 더욱 그러하다." 라고 덧붙였다.
Ophthotech 사는 최신 AAV 치료법을 도입할 수 있는 학술 파트너십을 맺었다. 대표적으로 플로리다 대학과 펜실베니아 대학과 협력하여 로돕신 유전자 변이로 인한 상염색체 우성 망막색소변성증 환자의 유전자 치료 연구를 진행 중이다. 또한 매사추세츠 의과 대학과 협력하여 기존에 크기가 커서 전달에 문제가 된 유전자를 작게 만드는 방식을 이용한 치료법을 개발했다.
관련 제약사는 현재 다른 임상도 진행중인데, 후보 약물로는 Zimura 제품이며 보체 인자 C5를 억제하도록 설계되었다. 보체 시스템은 감염 및 병원체 퇴치에 중요한 역할을 하지만, 적절하게 조절되지 않으면 특정 망막 질환의 진행을 가속화시킨다. Ophthotech의 건식 및 습식 노인성 황반변성 뿐만 아니라 스타가르트 환자를 위한 Zimura 임상 시험은 현재 2상 중에 있다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/ophthotech-is-advancing-an-impressive-portfolio-of-cutting-edge-therapies-for-retinal-diseases-5560
