미국 FDA가 써모 피셔 사이언티픽Thermo Fisher Scientific사의 온코마인 정밀도 분석법Oncomine Precision Assay을 혁신 의료기기로 지정했다. 온코마인 정밀도 분석법은 IDH1/IDH2 효소 변이를 진단하는 분석법으로, IDH1/IDH2 효소 억제제인 보라시데닙vorasidenib 투여가 적합한 저등급 신경교종 환자들을 대상으로 사용된다.
미국 세다스 시나이Cedars-Sinai 병원의 Mita 부교수는 “현재의 암 진단 패러다임 하에서는 포괄적인 유전체 분석 자료에 접근하는 것이 어려울 수 있다.”고 말했다. 또한, “현장에서 바로 생성되고 하루 만에 확인 가능한 유전체 분석은 치료제 결정 및 처방 과정을 완전히 바꾸어놓을 것이다.”고 덧붙였다.
온코마인 정밀도 분석법은 임상 3상 시험(임상명: INDIGO)에서 써모 피셔 사이언티픽사와 아지오스Agios사 간의 제휴를 바탕으로 더욱 고도화될 것이다. 이번 임상 시험은 IDH1/IDH2 변이를 가지고 있는 잔류 신경교종 환자 또는 재발한 2등급 신경교종 환자를 대상으로 보라시데닙을 평가한다.
임상 3상 시험의 1차 평가 변수는 무진행 생존기간이고, 2차 평가 변수는 부작용을 보이는 환자 수, 종양 성장률, 다음 개입까지의 시간, 객관적 반응률, 반응이 나타나기까지의 시간, 반응의 지속기간, 전반적인 생존기간, 그리고 건강 관련 삶의 질이다.
이는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 및 다기관의 임상 시험이고, 환자들은 보라시데닙 혹은 위약을 매일 40mg씩 복용할 예정이다. 연구자들은 40kg 이상, 12세 이상인 참가자 365명을 등록하는 것을 목표로 하고 있다. 참가자들은 2016년 세계보건기구 기준으로 2등급 핍지교종 또는 아교세포종을 가지고 있어야 하고, 최소 한 번의 신경교종 수술 경험이 있어야 한다. 또한, IDH1 효소 또는 IDH2 효소 변이를 가지고 있어야 하며 해당 질환이 MRI를 통해 측정 가능 해야하고 대조강화를 보이지 않아야 한다. 그 외에도, 환자가 16살 이상이라면 일상생활 능력을 평가하는 Karnofsky Performance Scale 점수가 80% 이상, 16살 미만이라면 아이들의 신체 기능을 측정하는 Lansky Play Performance Scale 점수가 80% 이상이어야 한다. 과거에 수술 이외의 항암 치료를 받은 적이 있거나 고위험군에 속하는 사람들은 이번 임상 시험에서 제외된다.
임상 3상 시험은 이러한 기준을 충족하는 환자들을 적극적으로 모집하고 있고, 2024년 10월 중으로 임상 시험을 완료할 예정이다.
온코마인 정밀도 분석법은 보라시데닙의 동반 진단법이다. Ion Torrent Genexus System 기계를 이용해 온코마인 정밀도 분석법이 진행되는데, 이 기계는 하루 만에 유전체 분석 결과를 전달할 수 있는 최초의 차세대 염기서열 분석 기기이다. 온코마인 정밀도 분석법은 이미 다른 치료제의 동반 진단으로 사용되고 있으며, 폐암과 여러 고형암의 진단을 위한 액체 생검 프로파일링 분석법으로 승인된 바 있다. 이 분석법은 IDH1/IDH2뿐만 아니라 다양한 바이오마커를 효과적으로 식별해낸다. 이번에 미국 FDA로부터 혁신 의료기기 지정을 받으면서, 심사 과정이 간소화되어 전문의료인이 온코마인 정밀도 분석법을 적기에 활용할 수 있게 될 것이다.
써모 피셔 사이언티픽사의 Hampton은 “동반 진단을 혁신 의료기기로 지정한 것은 더 많은 의사들이 포괄적인 유전체 정보를 더 빨리 접할 수 있도록 하는 데 큰 역할을 한다.”며 “Ion Torrent Genexus System 기계가 매우 빠르게 유전체 정보를 제공해주어 환자의 치료제 선택을 촉진시킬 수 있게 되었다.”고 말했다.
출처: https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-vorasidenib-cdx-in-idh1-2-mutant-low-grade
