망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 질환을 치료하기 위하여, 망막 하부 공간에 망막 전구세포를 주입하는 임상 시험이 하버드 의과 대학 부설 메사추세츠 병원에서 시작되었다.
시술을 마친 최초의 RP 환자는 당일 병원에서 퇴원하였다.
RP는 유전자 질환으로 망막의 광수용체 세포가 손상을 받거나 죽어감으로서 점진적으로 시력을 잃어가는 질환이다.
영국의 ReNeuron 사는 인간의 망막 전구세포를 이용하여 동물을 대상으로 한 임상 전 시험에서 시각을 개선시키는 데 성공한 바 있으며, 주입한 세포들이 망막을 보호하여 더 이상 퇴행되는 것을 막았고 망막의 내부 공간에 잘 융합되어 광수용체로 분화되었음을 입증하였다.
이처럼 추정되는 일련의 메커니즘으로 볼 때, 이번 ReNeuron 사의 세포 치료제는 특정 유전자를 상대로 하는 유전자 치료 기술과는 달리 RP 질환을 일으키는 변이 유전자와는 상관없이 모든 종류의 RP 질환을 치료할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
이번 임상 1/2 상은 미국에서 최초로 이루어지며 15명의 말기 RP 환자들을 대상으로 공개 방식으로 진행하며 투여량을 점차 늘리는 방법으로 안정성과 약물의 내성 그리고 초기 단계의 효능 등을 검증할 계획이다.
한편 미국의 FDA는 ReNeuron 사의 RP 치료제를 신속 승인 약물(Fast Track designation)로 지정한 바 있다. 이는 미국과 유럽에서 희귀질환 의약품으로 선정한 것과 더불어 향후 임상 개발을 가속화 시킬 수 있고 이후 해당 치료제의 마케팅에 유리한 권리를 부여받을 수 있다.
이번 임상을 위하여 추가적인 환자 모집과 선정이 이루어지고 있으며 임상 1상의 단기적인 안정성과 내구성에 관한 임상 결과는 올해 하반기에, 그리고 치료 효능의 초기 결과는 2017년 중반쯤에, 각각 발표할 예정이다.
이번 임상 1/2상 결과에 따라 내년 말쯤 본격적인 임상 2/3 상 추진을 위하여 미국 FDA에 임상 허가를 요청할 계획이다.
출처: https://www.proactiveinvestors.com.au/companies/news/123679/reneuron-group-plc-treats-first-patient-in-retinitis-pigmentosa-trial-123679.html
