루게릭병 치료제 연구 현황

 

현재 루게릭병 치료제에 대한 다양한 임상시험이 진행되고 있으며, 특히 학계와 대중의 주목을 받는 치료는 다음과 같습니다.  

브레인스톰 셀_{Brainstorm Cell Therapeutics}사에서 개발 중인 뉴로운은 현재 임상 3상 시험 진행을 마치고, 연구 결과가 등록되기를 기다리고 있습니다.

뉴로운은 루게릭병에 대한 자가유래 줄기세포 치료제로, 신경영양인자를 대량으로 생산합니다. 뉴로운은 운동신경세포의 사멸을 막아 신경 퇴행을 완화하는 것을 목표로 합니다. 

 

바이오젠_Biogen사에서 개발 중인 BIIB067(토퍼센)은 현재 임상 3상 시험이 진행되고 있습니다.

토퍼센은 mRNA에 특이적으로 결합하도록 설계된 유전자 치료제입니다. SOD1 유전자 변이로 만들어진 mRNA는 비정상적인 단백질의 생산으로 이어져 루게릭병을 악화시킵니다.

토퍼센은 이러한 단백질의 생산을 사전에 억제해 운동신경세포의 손상을 막고 루게릭병의 진행을 지연시킬 것으로 기대됩니다. 

 

메디시노바_MediciNova사에서 개발 중인 MN-166은 현재 임상 2/3상 시험이 진행되고 있습니다.

MN-166는 염증을 유발하는 물질인 IL-1β, TNF-α, IL-6의 생산을 막고, 염증을 억제하는 물질인 IL-10의 생산을 촉진합니다. 또한, 염증이 나타날 때 필요한 TLR4 단백질을 방해해 루게릭병의 진행을 지연시킬 것으로 기대됩니다.