안구 연구의 이점은 명백하다. 질병이나 부상이 없는 건강한 눈은 우리가 독립적으로 생활하고 가족과 친구의 얼굴을 보고, 읽고, 운전하는 등 일상생활을 영위하는 데 매우 중요하다.
눈에 좋은 것은 뇌에 좋다.
눈에 대한 연구 노력, 특히 망막 치료법 개발은 뇌 및 신경계 질환에 대한 치료법의 발전에 큰 영향을 미친다. 망막은 뇌의 연장이기도 하다. 눈 뒤쪽을 잇는 얇은 조직 조각인 망막은 우리가 앞을 볼 수 있게 하는 감각 신경으로 구성되어 있다.
즉, 망막 뉴런을 보존하거나 복원할 수 있는 치료법 - 이 중 일부는 신경보호요법(neuroprotective therapies)이라고도 함 - 은 알츠하이머병, 파킨슨병, 다발성 경화증과 같은 신경학적 이상이 있는 사람들에게도 도움이 될 수 있다. 실제로, 망막에서 발생하는 질병의 진행 과정은 뇌에 영향을 미치는 과정과 유사하다. 예를 들어, 알츠하이머병 환자의 뇌에서 발견되는 유해한 베타-아밀로이드 단백질은 50세 이상 사람들의 주요 실명 요인인 노인성 황반변성 환자의 망막에도 축적된다.
망막을 특별하게 만드는 것은 무엇일까?
과학자들에게, 망막은 궁극적으로 뇌와 신경계에 광범위하게 적용될 수 있는 치료 약물과 분자에 대한 연구를 시작하기에 특히 매력적인 타겟이다. 그 이유는 다양하다.
망막은 작고, 투명하며, 접근하기 쉽다.
소량의 요법만 있으면 된다. 반면, 뇌에 투약하는 것은 매우 어렵다.
과학자들은 망막의 세포 수준에서 변화를 비침습적으로 측정하는 기술을 보유하고 있다.
임상의에게는 시력의 변화를 쉽게 측정할 수 있는 도구가 있다.
환자는 눈을 2개 가지고 있기 때문에, 임상시험에서 치료된 눈에서의 효과는 치료되지 않은 눈과 비교될 수 있다.
망막에 대한 다양한 신흥 치료법들이 신경학적 상태에도 효과적일 수 있다.
성공 사례
2017년 12월, LUXTURNA™로 알려진 치료법은 눈 또는 모든 유전적 상태에 대한 유전자 치료법으로 FDA에서 최초로 승인을 받았다. 미국 실명퇴치재단의 전임상 지원으로 Spark 제약사에 의해 개발된 이 치료법은 레베르 선천성 흑암시라고 하는 유전성 망막 질환에 의해 시력을 거의 잃은 어린이와 청년들의 시력을 회복시켰다. 럭스터나 및 기타 새로운 망막 유전자 치료법의 임상적 성공 덕분에 모든 질병에 대한 유전자 치료 프로그램의 수가 2014년 약 200개에서 2018년 700개 이상으로 급격히 증가했다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/the-retina-is-a-proving-ground-for-a-broad-range-of-neurological-therapies-23
