아스트라제네카AstraZeneca사와 머크Merck사는 미국 FDA가 MEK1/2 효소 억제제인 셀루메티닙selumetinib을 혁신 치료제로 지정했다고 발표했다.
이번 혁신 치료제 지정은 신경섬유종증 1형 중 수술 불가능한 총상섬유종을 가진 3세 이상의 소아 환자 치료를 위한 것이다.
아스트라제네카사의 종양학 부문 부사장인 Baselga는 “현재까지 승인된 약물이 없는 희귀 질환인 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종 치료 분야에서 셀루메티닙이 매우 유망하다.”며 “혁신 치료제 지정은 이러한 환자들에 대한 상당한 미충족 수요와 셀루메티닙이 가진 잠재적인 이점을 인정한 것이다.” 라고 말했다.
머크 연구소의 글로벌 임상 개발의 책임자이자 부사장인 Baynes 박사는 “혁신 치료제 지정은 현재 진행 중인 셀루메티닙의 개발을 뒷받침해준다. 이로 인해 셀루메티닙이 신속 인허가 검토를 받을 가능성이 생겼다.” 며 “이 약이 최대한 빨리 환자들에게 공급되기를 바란다.”고 덧붙였다.
혁신 치료제 지정은 수술 불가능한 신경섬유종증 1형 관련 총상 신경섬유종을 가진 3세 이상의 소아 환자들에게 셀루메티닙을 단일요법으로 경구 투여하며 평가한 SPRINT 시험의 임상 2상 자료에 근거한 것이다. 해당 임상 결과는 미국 국립암연구소가 2018년 미국 임상종양학회 연례 학술대회에서 발표했다.
혁신 치료제 지정은 심각한 질환 치료를 목적으로 하며 긍정적인 초기 임상 결과를 보인 약물의 개발과 인허가 검토를 신속히 처리하기 위해 만들어진 제도이다. 이는 유효한 임상 시험 결과를 도출해내기까지 상당한 진전이 있었음을 보여준다.
셀루메티닙은 2018년 미국 FDA, 유럽 의약품기구에 의해 신경섬유종증 1형 치료제 분야의 희귀의약품으로 지정되었다.
아스트라제네카사와 머크사의 종양 부문 협력
2017년 2월 아스트라제네카사와 머크사는 셀루메티닙을 포함한 특정 종양 제품을 공동으로 개발, 사업화하기 위해 종양 부문에 있어 서로 협력하기로 했다.
두 회사는 셀루메티닙을 기반으로 한 병용요법에 쓰일 새로운 약물과 단일요법으로 투여될 셀루메티닙을 개발할 것이다. 또한, 셀루메티닙과 함께 사용될 PD-L1, PD-1 약물을 독자적으로 개발할 계획이다.
출처: https://www.biospace.com/article/releases/selumetinib-granted-u-s-breakthrough-therapy-designation-in-neurofibromatosis-type-1/
