바이오일렉트론(BioElectron) 사가 개발한 루게릭병 치료제 EPI-589의 임상 2상 시험 결과에 따르면, EPI-589는 안전하고 내약성이 우수하다고 밝혀졌다. 또한 신경 염증의 바이오마커를 개선하고, 루게릭병의 진행 속도를 늦추는 것에도 효과가 있는 것으로 확인되었다.
EPI-589은 경구투여용 250mg 즉방성 정제 필름코팅정이다. 해당 약물은 분자 사이에 전자를 전달하고, 에너지 조절, 염증 반응, 계획된 세포 사멸에 중요한 산원-환원 효소를 표적으로 한다.
EPI-589는 루게릭병 외에도 파킨슨병과 같은 염증성 신경퇴행성 질환의 치료를 위해 연구되고 있다.
공개 방식의 임상 2상 시험은 사노피 사의 리루텍(Rilutek) 또는 식이보조제를 복용한 적 있는 21세~70세의 루게릭병 환자 21명을 대상으로 진행되었다. 이번 시험에서 EPI-589의 안전성, 내약성 및 약리학적 특성이 평가되었다.
또한 중추 신경계와 혈액에서 루게릭병 바이오마커의 유지, 치료제의 표적과 작용 기전을 확인하는 것도 연구의 목표에 포함되었다. 바이오마커 기준선을 정하고 임상적 상태를 확인하기 위해, 연구 참여자들은 30일 간의 치료 전 단계를 가졌다. 환자들은 90일동안 EPI-589를 복용하였고, 추가 3개월동안 추적 조사를 받았다.
이번 연구는 6개월 동안 치료제 관련 부작용이나 용량 제한에 따른 독성을 보이지 않으면서 연구 목표를 달성했다.
또한 EPI-589 치료 시, 신경 염증 및 루게릭병의 진행과 연관이 있는 뇌척수액, 혈액의 바이오마커에서 통계적으로 유의미한 개선이 관찰되었다.
임상 결과에 따르면 EPI-589는 질환의 진행을 늦춘다고 루게릭병 기능평가척도(ALSFRS-R)에서 평가되었으며, 환자의 악력과 삼킴 기능의 개선 효과를 가져온다고 밝혀졌다.
BioElectron 사의 대표인 Klein 박사는 “해당 치료제의 안전성, 내약성 및 질환 바이오마커의 개선 효과를 나타내는 이러한 데이터는 루게릭병 치료를 위한 EPI-589 개발의 필요성을 잘 보여준다.”라고 말했다.
이 시험은 미국의 3개 주요 루게릭병 센터에서 진행되었다.
이번 연구 책임자인 Miller 박사는 “이러한 연구 결과는 루게릭병 커뮤니티에 매우 희망적이다. 안전하고 효과적인 경구 투여 약물은 루게릭병의 치료에 큰 도움이 될 것이다."라고 말했다.
BioElectron은 EPI-589의 임상적 유용성을 확립하기 위해 장기적 위약-대조 시험을 계획 중이다.
EPI-589는 Sumitomo 제약사와 공동으로 개발하였으며, 일본과 북미에서 해당 치료제에 대한 라이센스 권한을 보유하고 있다.
출처: ALS News Today
