일본 고베시 안과 병원 임상 연구진은 유도만능줄기세포(iPSC; induced pluripotent stem cells)에서 파생된 광수용체를 망막색소변성증(RP; Retinitis Pigmentosa) 환자에게 세계 최초로 이식했다. 이번 임상 시험의 주요 목표는 해당 치료제의 안전성을 평가하는 것이다.
연구에 사용된 iPSC는 망막 질환이 없는 사람의 혈액 세포 성체에서 유래된 것이다. 연구진은 혈액 세포를 유전적으로 변형해 줄기세포 상태로 되돌린 후, 여러 망막 세포 혼합물인 3차원 망막 조직이 되도록 유도했다. 그 후 이 혼합물에서 한 층의 광수용체를 개발했다.
다양한 조직에서 추출할 수 있는 줄기세포는 광수용체를 포함해 신체 내 거의 모든 세포로 발전할 수 있어 치료에 유용하다.
한편, 광수용체는 망막에서 빛을 감지하는 세포이다. 광수용체 손실은 RP와 같은 유전성 망막질환의 특징이다.
미국 실명퇴치재단(FFB; Foundation Fighting Blindness) 연구 담당 부사장 겸 CSO인 Mansfield 박사는 “유전성 망막 질환 치료제로 잠재력이 있는 새로운 iPSC 기반 치료가 임상 시험에 돌입해 기쁘다.”라고 말했다.
그는 “망막은 정밀하게 배열된 서로 다른 세포의 복잡한 층으로 구성되어 광수용체와 같은 단일 세포를 대체하기 어렵다. 이 연구는 아직 초기 단계 연구이며, 안전성 평가가 주요 목적임을 명심해야 한다. 그러나 유전성 망막 질환 치료제를 찾는 것은 연구에서 중요한 진전이다.”라고 덧붙였다.
이번 임상 시험에 사용된 iPSC는 야마나카 신야(Yamanaka Shinya) 교수가 개발했다. 최근 그의 광수용체 연구는 2014년부터 iPSC에서 추출한 망막색소상피세포를 습식형 나이관련 황반변성(AMD; Age-related Macular Degeneration) 환자에게 이식한 이전 연구에서 확장되었다. 망막색소상피세포는 광수용체를 보호하며, AMD 환자가 가장 먼저 영향받는 조직이다. 망막색소상피세포의 변성은 광수용체 손실로 이어진다.
위스콘신-매디슨 대학교 연구원 Gamm 박사는 광수용체와 망막색소상피세포로 구성된 3차원 패치를 포함해 iPSC 기반 치료제를 개발하여 중증도 망막 질환 환자의 시력을 회복시키고자 한다. 미국 FFB는 Gamm 박사의 이 iPSC 연구에 자금을 지원했다.
출처: https://www.fightingblindness.org/research/rp-treatment-derived-from-induced-pluripotent-stem-cells-advances-into-clinical-trial-140
