영국의 ReNeuron 사는 최근 말기 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 환자들을 상대로 미국에서 진행되고 있는 임상에 대하여 소식을 전해왔다. 이번 임상은 인간의 망막 줄기세포 전구체(hRPC)를 치료제로 사용하며 대상자들은 투여 용량을 늘리는 방식으로 임상 1, 2상 연구가 진행되고 있다.
최초의 용량으로 진행되는 집단의 마지막 3번째 환자가 이번 주에 치료가 예정되어 있으며 다음 실험 집단에서 부터는 점차 용량을 늘려갈 계획이다.
첫 번째 환자의 치료 후에 한 달이 지난 시점에서, 최근 치료를 마친 두 번째 환자 역시 앞으로 안정성 평가 위원회의 의학적인 관찰이 뒤따를 예정이다.
임상 1/2 상은 영국 ReNeuron사의 치료제인 hRPC 세포의 안정성, 내구성 그리고 예비 단계의 치료 효능 등을 평가하는 것이 목적이다.
이번 임상은 미국 보스턴 소재 하버드 대학교 부설 메사추세츠 병원에서 진행하고 있으며 Pierce 박사가 연구를 주도하고 있다.
임상 1상에서는 최초 9명으로 진행되는 초기 안정성과 내구성에 관한 결과는 내년도 초반에 발표될 것으로 예상된다.
이후 임상 2상 단계에 속하는 6명의 환자는 치료 효능을 포함하여 장기간에 걸친 안정성 평가 자료가 2017년 하반기에 나올 전망이다.
임상 결과에 따라, ReNeuron 사는 2017년 하반기 또는 2018년 초에 임상 2/3차를 개시할 수 있도록 미국 FDA에 신청서를 제출할 수 있을 것으로 내다보았다.
이번 임상이 성공을 거둘 경우, ReNeuron 사는 미국과 유럽에서의 상용화를 위한 마케팅 권한을 확보할 것이다.
