습식형 노인성 황반변성 치료를 위한 유리체 내 주입 유전자 치료법(ADVM-022)의 용량 범위에 대한 OPTIC 임상 1상 시험에서 새로운 중간 데이터가 보고되었다. Adverum 제약사의 보도자료에 따르면 모든 실험 그룹에서 강력한 효능이 입증되었고, 특히 그룹 1에서 내구성이 더 길고 부작용이 적었다.
본 시험에서는 세 그룹의 환자 집단을 한 번의 ADVM-022 치료제 주사로 치료하였다. 6명의 환자로 구성된 그룹 1과 그룹 2는 각각 고용량(눈 당 6x10^11 vg), 저용량(2x10^11 vg)의 ADVM-022 치료제를 투여받았다. 9명의 환자로 구성된 그룹 3은 그룹 2와 동일한 저용량으로 치료를 받았지만, 염증 조절을 위해 6주 동안 스테로이드 점안제를 처치받았고 그룹 1,2는 13일간 경구 스테로이드를 복용했다.
중간 보고에 따르면 그룹 1의 환자 6명 모두 처치 1년 이후부터는 더이상 'rescue' 치료제를 더이상 투여받지 않아도 되는 것으로 나타났으며 저용량의 치료제를 투여받은 11명의 환자 중 8명은 상대적으로 더 짧은 시간동안만 받아도 되었다.
그룹 1, 2와 비교했을 때 그룹 3은 염증과 부작용이 더 적었는데, 이는 경구 스테로이드 요법보다 스테로이드 점안제의 6주 예방 요법이 더욱 긍정적인 가능성을 가짐을 시사한다. 그룹 3 환자들 중 그 누구도 스테로이드 점안제 이상의 치료가 필요하다거나 1+ 등급 이상의 세포성 염증이 발견되는 경우는 없었다.
또한, 그룹 3에서 20주 동안의 추적 관찰을 받은 처음 5명의 환자에게서, 중심 망막 두께는 평균 137.8μm 감소되었고, 교정시력은 평균 6.8 글자 개선되었다.
현재 그룹 4 참여자들의 등록을 받고 있으며, 이들은 고용량의 ADVM-022 치료제와 그룹 3과 동일한 스테로이드 점안제를 사용하여 치료 연구가 진행될 예정이다.
출처: https://www.healio.com/news/ophthalmology/20200513/adverum-biotechnologies-reports-positive-interim-data-from-three-cohorts-of-optic-phase-1-trial
