미국 FDA는 성인 파브리병 유전자 치료제인 Sangamo 제약사의 ST-920을 임상 시험용 의약품으로 승인했다고 발표했다.
Sangamo 제약사의 최고 의료 책임자인 Conner 박사는 “파브리 병에서 ST-920 치료제를 평가하기 위한 연구용 임상 신약(이하 IND)을 미국 FDA가 승인한다면, 우리 회사의 세 번째 희귀 대사질환 관련 임상 프로그램이며 여섯 번째 활성 임상 프로그램이 된다.”고 말했다.
“우리는 이 시험을 통해 유전자 치료의 장점인 일회성 투여 방식으로 파브리병 환자의 치료 과정을 근본적으로 바꿀 수 있다.”라고 그는 말하면서, “이러한 가설을 검증할 수 있기를 간절히 바란다.”고 덧붙였다. 
파브리 병은 GLA 유전자의 돌연변이에 의해 유발되는 유전 대사 질환으로 알파-갈락토시다아제A(Alpha-Gal A) 효소의 결핍이 원인이다. 이러한 기능성 효소가 없으면 Gb3라고 하는 지방 화합물이 축적되어 피부, 신장,심장 및 신경계에 심각한 손상을 끼친다.
ST-920 치료제는 정상 GLA 유전자를 가진 아데노 연관 바이러스 벡터를 사용하여 환자의 간에서 지속적으로 Alpha-Gal A 효소를 생성할 수 있도록 한다.
IND는 Sangamo 사가 이 치료제의 효과와 안전성을 평가하기 위한 임상 1/2상을 시작할 수 있게 하였으며, 이에 따라 Sangamo 사는 올해 여러 기관에서 임상 시험을 시작할 계획이다.
출처: PR Newswire
